庞贝病治疗市场规模、份额和全球趋势，按治疗（酶替代疗法（ERT）、底物减少疗法（SRT）、伴侣高级替代疗法（CART）等），按给药途径（口服、静脉注射、其他） ，按分销渠道（医院和诊所药房、零售药房、在线药房、其他）和区域预测，2024-2032 年

庞贝病是一种遗传性疾病，是由于体内细胞内一种称为糖原的复合糖的积累而引起的。庞贝病是由于溶酶体酶酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏而引起的常染色体隐性糖原储存障碍。糖原在特定器官和组织（尤其是肌肉）中的积累会损害其正常功能的能力。根据发病时间和严重程度，庞贝病被分为三种不同的type。

大约 20% 的庞贝氏症患者患有婴儿期或早发型，更常见的形式为青少年型或成人型，据报道，80% 的庞贝氏症患者为青少年型或成人型。疾病。该病主要影响心脏和骨骼肌，表现为心肌病、进行性呼吸窘迫和骨骼肌萎缩。

获得对市场的广泛洞察, 定制请求

庞贝病患病率的增加和医疗基础设施的发展，特别是在新兴国家，是推动全球庞贝病治疗市场增长的主要因素。根据国家罕见疾病组织 (National Organization for Rare Disorders, Inc.) 的数据，在美国，该病的发病率一般约为四万分之一。

基因疗法和酶替代疗法研发投资的增加是推动庞贝病治疗市场增长的一些主要因素。酶替代疗法（ERT）的采用和需求的增加是预计推动全球庞贝病治疗市场增长的主要因素之一。

骨骼肌对阿糖苷酶α治疗的反应不佳以及报销政策不完善是制约全球庞贝病治疗市场增长的一些因素。

涵盖的主要参与者

全球庞贝病治疗市场的一些主要公司包括 Genzyme Corporation、Amicus Therapeutics, Inc.、Valerion Therapeutics、Audentes Therapeutics、EpiVax, Inc.、Oxyrane、Sangamo Therapeutics。和别的。 

细分

2018年，在治疗中，酶替代疗法（ERT）由于需求量大而在全球庞贝病治疗市场占据主导地位，并且该疗法是目前唯一可用于治疗庞贝病的长期疗法。

主要见解

• 主要国家庞贝病的患病率
• 酶替代疗法 (ERT) 和基因疗法的发展概述。
• 新产品发布、主要市场参与者
• 管道分析
• 合作伙伴、兼并和收购等近期行业发展

区域分析

北美在2018年主导了全球庞贝病治疗市场。该地区庞贝病患病率的增加和医疗保健支出的增加是推动庞贝病治疗市场增长的一些主要因素。根据美国国立卫生研究院国家医学图书馆的数据，在美国，庞贝病的患病率约为 28,000 分之一。由于患者对罕见疾病的认识不断提高以及亚洲国家医疗保健设施的改善，预计亚太地区将以显着的复合年增长率增长。

主要行业发展

• 2019 年 2 月，Amicus Therapeutics, Inc. 获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准 AT-GAA 突破性疗法认定（“BTD”），用于治疗迟发性庞贝氏症。 AT-GAA 是一种新型治疗模型，由 ATB200（一种具有优化碳水化合物结构的重组人酸性 α-葡萄糖苷酶 (rhGAA)）与药理伴侣 AT2221 共同给药组成。
• 2018年4月，杜克大学和杜克大学健康系统宣布开始庞贝病基因治疗的临床试验。研究人员目前正在筛查患有晚发庞贝氏症的成人，作为 I 期临床试验，以测试 20 名患有该病的患者的治疗安全性