运甲状腺素蛋白淀粉样变性治疗市场规模、份额和行业分析，按药物（Inostersen、Partisiran、Tafamidis 等）、按适应症（野生型 ATTR 淀粉样变性、遗传性 ATTR 淀粉样变性）、按分销渠道（零售药房、医院药房、在线药房）和2024-2032 年区域预测

2019年5月，美国FDA批准辉瑞公司生产的VYNDAQEL（tafamidis meglumine）用于治疗和管理淀粉样转甲状腺素蛋白（ATTR）心肌病。运甲状腺素蛋白淀粉样变性是一种危及生命的罕见疾病，通常是致命的。用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性的治疗方案非常少，因为 100,000 人口中有 1.1 人受到影响。转甲状腺素蛋白淀粉样变性主要有两种type，即遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性和野生type转甲状腺素蛋白淀粉样变性。 ATTR淀粉样变性可影响许多器官，症状包括腰椎管狭窄、腕管综合征、脚和腿肿胀、食欲不振、腹泻和便秘。症状取决于疾病受影响的器官。 ATTR 通常沉积在心脏、椎管、手腕和腿部。目前，由于 ATTR 淀粉样变性的患病率不断上升，并且对这种致命疾病的治疗需求不断增加，因此对这种致命疾病的治疗需求不断增加。

在目前的市场情况下，可用于治疗 ATTR 淀粉样变性的治疗选择非常少。预计这将增加对目前市场上可用药物的需求。此外，发达国家对这种罕见致命疾病的认识不断提高，预计将促进转甲状腺素蛋白淀粉样变性治疗市场的增长。与此相结合，诊断程序的改进、不断发展的医疗基础设施和各国经济的快速增长预计将在预测期内推动 ATTR 淀粉样变市场的增长。  根据国家罕见疾病组织 (NORD) 的数据，大约十万分之一的美国白人患有 ATTR 淀粉样变性，但这种疾病在美国的非裔美国人中更为普遍。

主要市场驱动因素 -

Growing need for different treatment options

主要市场限制 -

Risk of anaphylaxis and blood-borne disease transmission in addition to high cost of transthyretin amyloidosis treatment

然而，肝移植被认为是治疗 ATTR 淀粉样变性疾病的金标准。据估计，临床试验中缺乏用于治疗 ATTR 淀粉样变性的治疗分子将限制 ATTR 淀粉样变性市场收入的增长。治疗费用高昂、发展中国家对ATTR淀粉样变性认识不足、缺乏有效药物和漏诊是ATTR淀粉样变市场的主要制约因素。

涵盖的主要参与者：

全球转甲状腺素蛋白淀粉样变性治疗市场报告涵盖的主要公司包括辉瑞公司、Ionis Pharmaceuticals, Inc.、Alnylam Pharmaceuticals 和其他知名企业。

根据当前转甲状腺素蛋白淀粉样变性治疗市场趋势，由于零售渠道治疗药物的高可用性，预计零售药房将占据全球转甲状腺素蛋白淀粉样变性治疗市场的主要份额。

主要见解：

• 主要国家/地区的监管情况概述
• 管道分析
• 2018 年主要行业发展 - 兼并、收购和合作
• 新产品介绍/批准（主要参与者）
• 运甲状腺素蛋白淀粉样变性的流行病学 - 主要国家/地区，2018 年

区域分析：

全球转甲状腺素蛋白淀粉样变性治疗市场已细分为北美、欧洲、亚太地区、拉丁美洲以及中东和非洲。由于对罕见疾病的认识更高、医疗基础设施高度发达以及治疗的可用性不断增加，预计北美将在转甲状腺素蛋白淀粉样变性治疗市场份额中占据主导地位。此外，主要参与者倾向于在北美推出转甲状腺素蛋白淀粉样变性治疗的治疗方案，这是该地区转甲状腺素蛋白淀粉样变性治疗市场的主要驱动力。

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另一方面，在德国、法国和英国等欧洲国家，由于政府在医疗保健基础设施方面采取积极举措并拥有训练有素的医疗保健专业人员，预计将紧随其后。预计亚太地区的复合年增长率将保持稳定。预计日本、中国和印度等亚太国家在预测期内该地区的复合年增长率将更高。由于对该疾病和相关治疗方案的认识较低，拉丁美洲、中东和非洲国家的转甲状腺素蛋白淀粉样变性治疗市场份额较低。

细分

甲状腺素运载蛋白淀粉样变性治疗行业发展

• 2019 年 5 月 辉瑞 (Pfizer) 的 Vyndamax (tafamidis) 获得美国 FDA 批准，用于治疗 ATTR-CM。它是第一个被批准用于治疗成人转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性的药物。
• 2018 年 10 月Ionis Pharmaceuticals, Inc. 的 Inostersen 药物获得美国 FDA 批准，用于治疗遗传性 ATTR 淀粉样变性。
• 2018年8月美国FDA批准了Alnylam Pharmaceuticals生产的Partisiran用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性。