粘多糖贮积症治疗市场规模、份额和行业分析，按治疗（酶替代疗法（ERT）等），按疾病类型（粘多糖贮积症I型、粘多糖贮积症II型、粘多糖贮积症IV A型、粘多糖贮积症VI型等），给药途径（静脉注射和脑室注射 (ICV)），按最终用户（医院、专科诊所等）划分，以及区域预测，2019-2032 年

2018年全球粘多糖贮积症治疗市场规模为19.8亿美元，预计到2032年将达到79.6亿美元，预测期内复合年增长率为10.4%。

MPS，也称为粘多糖贮积症，是指一组关键的罕见代谢性疾病，由称为糖胺聚糖 (GAG) 的溶酶体酶的缺失、缺陷或功能障碍引起。这种无法完全降低糖分的情况，会导致某些化合物的异常积累，例如硫酸皮肤素、硫酸乙酰肝素和硫酸角质素，从而干扰身体的正常细胞功能。 MPS 的特征症状之一是存在严重的神经系统症状，这些症状出现在几种 type MPS 中，例如 Hunter 综合征和 Sanfilippo 综合征，许多临床阶段的公司正在参与新治疗方法的研发。这些症状。

市场趋势

增加罕见疾病的研发以推动市场增长

粘多糖贮积症 (MPS) 治疗市场的市场趋势是，来自罕见疾病或孤儿疾病治疗领域的主要公司的候选药物数量不断增加。由于粘多糖贮积症被认为是一种潜在的严重孤儿病，一些著名的临床阶段生物制药公司，如ArmaGen和REGENXBIO Inc.都参与了新疗法的临床试验。罕见疾病疗法开发的积极性不断增加，是因为与传统药物组合相比，在这些罕见疾病中开发主要重磅药物的可能性更大。这一趋势的另一个驱动因素是制药公司被要求对传统药物或疗法进行更大规模的结果研究。与罕见疾病（例如粘多糖贮积症types等多种疾病）相比，这适用于治疗心脏病和糖尿病等疾病的疗法。预计这将在预测期内进一步积极推动粘多糖贮积症治疗市场的增长。

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市场驱动因素

由于临床需求未得到满足而需要先进的治疗方法以及更好的治疗结果来推动市场增长

缺乏针对患者的广泛治疗方法，导致一种type疗法的垄断，酶替代疗法是市场增长的最关键驱动力。例如，对于粘多糖贮积症 type II（亨特综合征）的治疗，Elaprase 是最常用的治疗方法，即酶替代疗法 (ERT)。这种 ERT 是一种极其昂贵的治疗选择，并且由于成本限制，来自发展中国家的患者通常无法轻易获得这种治疗方法。 MPS 治疗的其他疗法包括 Vimizim（elosulfase alfa），用于治疗 MPS IV A（Morquio 综合征），在上市时估计该疾病的年度治疗费用为 380,000 美元。因此，由于大多数酶替代疗法（ERT）的费用高达六位数，尽管各国政府不断采取措施改善可及性，但印度等新兴国家的患者往往无法负担这些疗法。预计更便宜的替代品和先进疗法的推出预计将在预测期内推动全球 MPS 治疗市场的增长。

另一个关键驱动因素是由于未满足的临床需求和更好的治疗结果，对先进疗法的需求不断增加。目前，Elaprase 和 ALDURAZYME 等治疗药物无法穿越血脑屏障，而血脑屏障是有效治疗该疾病的关键要求。因此，这些疗法无法适当解决受影响最严重的粘多糖贮积症（MPS）患者的神经症状和并发症。例如，症状最严重的亨特综合征患者约占患者总数的三分之二，其神经系统症状严重致残。目前使用的疗法无法治疗神经系统症状，因此很大一部分人群仍然需要适当的治疗。预计这将推动对有效疗法的需求，这些疗法有助于管理所有 type 粘多糖贮积症症状，并推动预测期内 MPS 治疗市场规模的增长。

主要参与者研发管线中临床阶段候选药物的数量不断增加，以推动市场发展

有大量候选药物可用于开发针对越来越多罕见疾病的先进疗法，并且由于粘多糖贮积症的严重性，粘多糖贮积症的几种 type 是这些公司的关键疾病组之一。根据国家罕见疾病组织 (NORD) (NORD) 的数据，types 粘多糖贮积症的所有疾病的患病率估计为每 25,000 名新生儿中就有 1 人患病。 2019 年 4 月，据报道，日本估计有 150 人患有粘多糖贮积症type II（亨特综合症）。这些驱动因素进一步导致了突出且重要的候选产品的出现。 ArmaGen、Denali Therapeutics 和 REGENXBIO Inc. 都拥有处于不同临床试验阶段的各种 type MPS 的候选药物。上述因素加上对先进疗法的需求，预计将进一步推动对这些疗法的需求并刺激 MPS 市场的增长。 

市场约束

新兴国家的高成本治疗加上较低的诊断率和较低的治疗率抑制了市场< /p>

近年来，由于诊断技术的复杂性，全球范围内包括亚洲等新兴地区在内的多个国家 MPS 的患病率较高，存在某些因素限制了这些疗法的广泛使用。由于酶替代疗法（ERT）是 MPS 的主要治疗方法，其成本高昂，限制市场增长的主要因素之一是新兴国家治疗率低。这严重限制了接受治疗的患者数量，很大一部分MPS患者由于无力承担治疗费用而没有接受治疗。left。通常，由于缺乏认识和支付这些疗法的选择，发展中国家的患者无法获得这些疗法。这些国家的政府往往对这些疾病缺乏适当的认识，也没有充分补偿这些疾病。另一个关键限制因素是与粘多糖贮积症诊断相关的延迟。 2018 年发表在《Orphanet 罕见病杂志》上的一项研究表明，粘多糖贮积症 types I 和粘多糖贮积症 type III 这两种超孤儿疾病未能缩短诊断延迟。预计此类因素将进一步抑制市场增长。

细分

按治疗分析

酶替代疗法 (ERT) 预计将主导全球市场

根据治疗，全球市场分为酶替代疗法（ERT）和其他疗法。溶酶体贮积症（MPS 所属的一组疾病）的主要治疗方法是酶替代疗法 (ERT)。这些酶替代疗法旨在替代或产生体内缺失或缺乏的酶，从而导致粘多糖贮积症发生。因此，酶替代疗法（ERT）细分市场在2018年的粘多糖贮积症治疗市场份额中占据主导地位。全球监管机构批准的治疗MPS的唯一主要疗法是酶替代疗法（ERT）。例如，对于粘多糖贮积症 type II（亨特综合征），仅有的两种获批产品是 Elaprase 和 Hunterase，它们都是 ERT，并对该细分市场在全球市场的主导地位发挥了重要作用。

其他细分市场预计将以相对强劲的复合年增长率增长。预计预测期内粘多糖贮积症（MPS）治疗市场的增长将受到越来越多涉及造血干细胞移植（HSCT）的临床试验的推动。除了干细胞移植之外，许多著名的临床阶段生物制药公司也在进行基因治疗试验，其中包括 Sangamo Therapeutics，该公司拥有针对亨特综合征的候选药物。

按疾病 type 分析

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由于关键产品的存在，MPS II（亨特综合症）将主导疾病 type

就疾病而言type，市场细分为粘多糖贮积症type I也称为H​​urler综合征/Hurler-Scheie综合征/Scheie综合征，粘多糖贮积症type II也称为H​​unter综合征，粘多糖贮积症type IV A 也称为 Morquio A 综合征、粘多糖贮积症 type VI 也称为 Maroteaux-Lamy 综合征等。由于 Hunterase 和 Elaprase 等关键产品的存在，粘多糖贮积症type II（亨特综合症）预计将主导市场。这两种产品都占据了市场收入份额的很大一部分。全球粘多糖贮积症治疗市场的其他细分市场包括粘多糖贮积症type I、粘多糖贮积症type IV A和粘多糖贮积症type VI，所有这些细分市场都拥有可归因于它们的关键产品。预计这些因素将在预测期内推动市场发展。

其他细分市场包括粘多糖症 type VII（Sly 综合征），其 MEPSEVII（vestronidase alfa-vjbk）产品预计在预测期内将出现强劲的增长率。粘多糖贮积症 types 的患病率不断上升，加上市场上主要酶替代疗法 (ERT) 产品的推出，预计将在预测期内推动该细分市场的增长。

按给药途径分析

以静脉注射形式提供主要治疗药物以帮助占据该细分市场的主导地位

就给药途径而言，市场分为静脉注射和脑室注射（ICV）。静脉注射 type 预计将占给药途径部分收入份额的大部分，因为大多数 MPS 治疗药物仅通过静脉注射给药。例如，亨特综合症最著名的治疗方法是静脉注射Elaprase。静脉疗法在粘多糖贮积症治疗市场上占据垄断地位，预计在预测期内将控制其市场份额。

唯一获得批准的非静脉注射形式且给药途径为脑室内 (ICV) 的治疗药物是 Hunterase。这些疗法在其他国家的批准不断增加，以及预期在全球其他国家的推出，预计将在预测期内推动该领域的增长。

通过最终用户分析

医院治疗管理的需求增加，以实现该细分市场的主导地位

根据最终用户，市场分为医院、专科诊所等。帮助医院占据主导地位的关键因素是，MPS 治疗中使用的治疗方法通常可以由训练有素的医疗专业人员进行管理，他们可以在医院等环境中进行这些治疗，并提供护理和适当的指导。这样可以正确遵守 MPS 治疗指南，并在安全的环境中进行必须静脉注射的关键治疗药物，以控制输注部位感染风险的增加。

由于对治疗和管理数名 type 粘多糖贮积症 (MPS) 患者的更高程度的专科护理的需求不断增加，专科诊所的数量不断增加，这是导致该细分市场主导地位预测的一些主要因素时期。  此外，许多专科诊所都位于发达国家，因此拥有强大的市场收入份额。此外，越来越多的政府举措（例如巴西政府制定治疗指南的举措）预计也将有助于该细分市场的增长。

区域分析

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2018年北美粘多糖贮积症（MPS）治疗市场规模为10.194亿美元。该市场的一些特点是一些罕见疾病的诊断和治疗率较高，加上这些治疗方法有足够的报销政策。这些因素，再加上患者群体对先进治疗选择的认识提高、诊断复杂性不断提高、重大临床试验的开展以及主要临床阶段生物制药公司的候选，使得该地区在全球的份额最高市场。预计欧洲市场在预测期内将占据第二大收入份额。该地区 Elaprase 和 ALDURAZYME 等关键产品的出现预计将推动 2019-2026 年欧洲对 MPS 治疗的需求。预计亚太地区在预测期内的复合年增长率最高。预计将在亚太地区的日本推出一些治疗药物，例如 Hunterase，由于监管申请批准增加而即将在该地区推出产品，以及该地区存在强大的潜在患者群体，预计将推动粘多糖贮积症的发展(MPS) 预测期内亚太地区治疗市场的增长。世界其他市场包括拉丁美洲、中东和非洲，目前正处于起步阶段。然而，这些地区医疗基础设施的发展、政府举措的加强以及对罕见疾病的认识不断增强，预计将在预测期内推动粘多糖贮积症治疗市场的需求。

主要行业参与者

Shire（武田药品工业株式会社）和 BioMarin 的主要产品供应和粘多糖贮积症的核心关注点 BioMarin，以推动公司处于领先地位

粘多糖贮积症（MPS）治疗市场的竞争格局描绘了由少数主要参与者主导的竞争格局。 Shire（现为武田药品工业株式会社所有）和 BioMarin 都是主要的市场参与者，其著名产品 Elaprase 占据了强劲的收入份额。例如，Shire（武田药品工业株式会社）的 Elaprase（艾杜硫酶）产品、其治疗效果的效率及其在 MPS II 治疗中的不可或缺性，是该公司在粘多糖贮积症领域占据主导地位的重要因素。治疗。 BioMarin 的产品组合中包含 ALDURAZYME、VIMIZIM 和 NAGLAZYME 等关键产品，涵盖三种 type 粘多糖贮积症。

然而，ArmaGen 和 REGENXBIO Inc. 是一些著名的临床阶段生物制药公司，它们的潜在候选药物已进入临床试验。预计这将对全球市场产生积极影响，因为这些公司有望在预测期内通过关键监管部门的批准来获得市场份额。

主要公司简介：

• Shire（武田药品工业株式会社）
• 德纳利治疗公司
• ArmaGen
• REGENXBIO Inc.
• 桑加莫疗法
• BioMarin
• Lysogene
• Abeona Therapeutics Inc.
• Ultragenyx 制药
• 健赞公司
• 其他

主要行业发展：

• 2020 年 2 月 – Lysogene 是一家关键的临床阶段生物制药公司，获得 FDA 快速通道指定，用于治疗 MPS IIIA（也称为 Sanfilippo 综合征）的 LYS-SAF302 基因疗法候选药物。< /里>
• 2019 年 4 月 – Abeona Therapeutics 是细胞和基因疗法开发领域的重要综合领导者，其用于治疗 Sanfilippo 综合征的候选药物 ABO-101 获得了 FDA 快速通道指定 ### 791454 B 或 MPS IIIB。
• 2018 年 8 月 – Ultragenyx 宣布 Mepsevii（vestronidase alpha）在欧洲获批用于治疗粘多糖贮积症 VII（也称为 Sly 综合征）。

报告覆盖范围

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粘多糖症治疗市场报告提供了详细的市场分析，并重点关注关键方面，例如关键粘多糖症 types 的患病率 - 按主要地区（2018 年）、管道分析、主要行业发展、监管情景 - 按关键地区、粘多糖贮积症新兴治疗方法概述以及报销方案（按主要地区）。除此之外，该报告还提供了对市场趋势的见解并强调了关键的行业发展。除了上述因素外，报告还涵盖了近年来推动市场增长的几个因素。

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