斯通曼综合征治疗市场规模、份额和行业分析，按药物类别（皮质类固醇、非甾体抗炎药 (NSAID)、类维生素A等）、按给药途径（口服和肠胃外）、按分销渠道（医院）药房、零售药房和在线药房）以及 2024-2032 年区域预测

斯通曼综合征，也称为进行性骨化性纤维发育不良 (FOP)，是一种罕见的遗传性疾病，其特征是肌肉和结缔组织异常被骨骼替代，导致骨骼外骨骼的形成。这种疾病导致发育和出生后阶段的肌肉骨骼异常和异位骨化。目前这种疾病的治疗选择有限，这凸显了开发创新疗法的需求日益增长。皮质类固醇、类维生素A、骨骼肌松弛剂和非甾体抗炎药等药物用于减缓这种疾病的进展。

市场扩张主要是由研发活动的增加推动的，这为新药开发提供了众多机会。

• 例如，2020 年 1 月，Regeneron Pharmaceuticals, Inc. 公布了 2 期临床试验 LUMINA-1 的结果。该试验旨在以双盲、安慰剂对照的方式评估 garetosmab (REGN2477) 作为治疗进行性骨化性纤维发育不良的潜在疗法。

此外，几个主要市场参与者正在建立战略合作伙伴关系，以开发市场上的新药并将其商业化。

• 例如，2019 年 10 月，Ipsen Biopharmaceuticals, Inc. 的子公司 Clementia Pharmaceuticals 与 Blueprint Medicines Corporation 签订了一项独家协议，共同开发和商业化 BLU-782。这种高度选择性的研究性 ALK2 抑制剂旨在治疗进行性骨化性纤维发育不良。

此外，2020 年全球斯通曼综合征治疗市场受到 COVID-19 大流行的轻微影响，主要是由于医疗服务、临床试验和研究的中断。斯通曼综合征等罕见病患者在疫情期间遭遇治疗和医疗困难。此外，由于 COVID-19 大流行，患有这种疾病的患者面临着身体、心理和牙齿健康下降的风险。

主要见解

该报告涵盖以下主要见解：

• 斯通曼综合症的流行病学
• 主要参与者推出的新产品
• 主要行业发展：兼并、收购和合作
• 主要参与者的渠道分析
• COVID-19 对斯通曼综合症治疗市场的影响

细分

按药物类别分析

根据药物类别，市场可分为皮质类固醇、非甾体抗炎药、类维生素A等。到 2023 年，类视黄醇细分市场将在斯通曼综合征治疗市场中占据很大比例。用于治疗斯通曼综合征的生物制剂的监管批准不断增加，是该细分市场增长的关键因素之一。

• 例如，2023 年 8 月，Ipsen Biopharmaceuticals, Inc. 宣布美国 FDA 批准其药物 Sohonos（palovarotene）用于治疗斯通曼综合征。该药物以胶囊剂形式上市，是迄今为止第一个也是唯一一个被批准用于治疗斯通曼综合征的药物。

此外，各个市场参与者正在进行旨在开发和推出治疗斯通曼综合征的有效药物的临床试验。

• 例如，2020 年 8 月，Keros Therapeutics, Inc. 宣布完成一项 1 期试验，评估 KER-047 在治疗一种罕见的肌肉骨骼疾病——进行性骨化性纤维发育不良（斯通曼综合征）方面的疗效。

区域分析

2023 年，北美在全球斯通曼综合征治疗市场中占据重要份额，预计在预测期内将保持这一地位。该地区增长最快的主要原因是与其他地区相比，该地区拥有良好的医疗基础设施，并且该地区的疾病流行率最高。

• 例如，根据美国国立卫生研究院 2021 年 8 月提供的数据，全球范围内记录的 FOP 发生情况，根据患者组织记录，登记的 FOP 患者确诊病例范围为北美每百万人中约 0.65 例，西欧为每百万人 0.​​47，拉丁美洲为每百万人 0.​​27 左右，非洲为每百万人 0.​​05，亚太地区为每百万人近 0.04。

此外，市场上的一些主要行业参与者正专注于获得监管部门的批准，以提供治疗斯通曼综合征的有效药物。这是推动斯通曼综合征治疗市场区域增长的因素之一。

• 例如，2022 年 8 月，BioCryst Pharmaceuticals, Inc. 宣布美国 FDA 授予其 ALK-2 抑制剂 BCX9250 孤儿药资格，用于治疗 Stoneman 综合征。

北美地区临床试验数量的增加和对该疾病的认识不断提高是积极影响市场增长的其他一些因素。

涵盖的关键参与者

该报告包括斯通曼综合征治疗市场主要参与者的概况，例如 Ipsen Biopharmaceuticals, Inc.、BioCryst Pharmaceuticals, Inc.、Blueprint Medicines Corporation、Keros Therapeutics, Inc. 和 Regeneron Pharmaceuticals Inc.

主要行业发展

• 2021 年 11 月，Aurobindo Pharma Limited 的泼尼松片 USP（1 毫​​克）获得美国 FDA 批准。该药物用于治疗多种骨骼和肌肉相关疾病。
• 2020年6月，Junya Toguchida实验室宣布发现一种治疗进行性骨化性纤维发育不良的有效药物。
• 2019 年 11 月，BioCryst Pharmaceuticals, Inc. 启动了 BCX9250 的 1 期临床试验，BCX9250 是一种口服 ALK-2 抑制剂，用于治疗 Stoneman 综合征。此外，该公司于 2022 年 8 月获得美国 FDA 授予的用于治疗斯通曼综合征的孤儿药资格。
• 2019 年 4 月，Ipsen Biopharmaceuticals, Inc. 宣布收购 Clementia Pharmaceuticals。 Ipsen 在获得美国 FDA 批准用于治疗斯通曼综合征的药物 palovarotene 后完成了此次收购。