运甲状腺素蛋白稳定剂市场规模、份额和 COVID-19 影响分析，按药物类型（Tafamidis、Inotersen 等）、给药途径（口服和肠外）、分销渠道（医院药房、零售药房和药店，以及在线药店）以及 2030 年之前的区域预测

运甲状腺素蛋白是一种由 127 个氨基酸组成的蛋白质，也称为转运蛋白，因为它携带甲状腺素 (T4) 和与视黄醇结合的视黄醇结合蛋白。它最常见于血清和脑脊液中，并作为同源异构体循环。遗传突变和衰老会导致甲状腺素运载蛋白 (TTR) 不稳定。这会导致 hometramer 复合物分解并形成淀粉样原纤维，沉积在器官和组织中。

运甲状腺素蛋白稳定剂可防止运甲状腺素蛋白 (TTR) 不稳定以及解离成淀粉样原纤维，从而避免 TTR 淀粉样变性的进一步进展。导致 TTR 不稳定的遗传突变和衰老推动了产品的采用，推动了市场的增长。

此外，运甲状腺素蛋白 (TTR) 稳定剂通常具有良好的耐受性，据报道，尿路感染、腹泻、阴道感染和上腹部疼痛是最常见的副作用。此外，转甲状腺素蛋白（TTR）四聚体的稳定已成为减缓 ATTR 淀粉样变性进展的新疗法的重要靶点。

• 例如，根据 MJH Life Sciences 发布的数据，2021 年 3 月，全球 hATTR 淀粉样变性的患病率估计约为 50,000 例。

此外，市场上的知名企业正在增加研发活动并开发用于治疗 hATTR-PN 的新产品。此外，他们还参与战略合作伙伴关系和协作，以提高市场占有率，从而推动全球市场的增长。

• 例如，2023 年 8 月，BridgeBio 的 3 期研究 ATTRibute-CM 显示 acoramidis 在治疗 ATTR 心肌病 (ATTR-CM) 方面取得了积极成果。这为患者带来了既保留 TTR 的心脏保护作用又解决疾病根源的希望。

COVID-19 对运甲状腺素蛋白稳定剂市场的影响

大流行导致转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (ATTR) 的诊断延迟，而转甲状腺素蛋白 (TTR) 稳定剂用于治疗这种疾病。这些延误是由于 ATTR 患者可能出现与 COVID-19 类似的症状，例如疲劳、呼吸短促和咳嗽。此外，许多医院和诊所在疫情期间减少了服务，使患者更难预约。这场大流行还扰乱了转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂的供应链。由于这些药物的生产通常依赖于其他国家的原材料和组件，因此出现了中断。此外，border 的关闭和旅行限制使得向患者运送转甲状腺素蛋白 (TTR) 稳定剂变得更加困难。

• 根据国家生物技术信息中心 (NCBI) 的数据，由于医院和诊所关闭以及资源频繁转向 COVID-19 管理，淀粉样变性的诊断检测在多个中心受到限制。 （2021 年 5 月）
• 根据 NCBI 发布的一项研究，2022 年 8 月，2019 年诊断出 33 例 ATTR 患者，2020 年诊断出 38 例，2021 年诊断出 27 例。

细分

主要见解

该报告涵盖以下主要见解：

• 主要行业发展（合并、收购、合作伙伴关系等）
• 管道分析
• 新冠肺炎 (COVID-19) 对市场的影响

按药物分析type

基于药物 type，tafamidis 细分市场在全球转甲状腺素蛋白稳定剂市场中占有最大的收入份额。 Tafamidis 是一种转甲状腺素蛋白 (TTR) 稳定剂，被批准用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病 (hATTR-PN) 和转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 (hATTR-CM)。它是唯一被批准用于这两种适应症的药物。 Tafamidis 已被证明能够非常有效地减缓 hATTR-PN 和 hATTR-CM 的进展。

• 在 ATTR-ACT 3 期多中心国际随机对照试验中，发现在 30 个月内，与接受安慰剂的 117 名患者相比，接受 tafamidis 治疗的 264 名患者的全因死亡率和心血管住院率较低。

inotersen 细分市场预计在预测期内将以显着的复合年增长率扩张。它是一种针对运甲状腺素蛋白（TTR）的反义核苷酸，于 2018 年被 FDA 批准用于治疗多发性神经病。它显示出遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者的神经系统疾病和生活质量得到改善。此外，hATTR-PN 患病率的增加预计将促进该细分市场的增长。

• 2020 年 1 月，根据《神经病学杂志》发表的一篇文章，ATTRv 并发多发性神经病的患病率约为 10,000（1/1,000,000 人）。

区域分析

获得对市场的广泛洞察, 定制请求

北美预计将在转甲状腺素蛋白稳定剂市场中占据最大份额，并在预测期内保持其主导地位。这一增长主要受到该地区 ATTR 淀粉样变性的高患病率以及治疗方案的可用性的影响。

• 例如，根据 MJH Life Sciences 发布的数据，2021 年 3 月，美国 hATTR 淀粉样变性的患病率估计约为 10,000 至 15,000 例

预计亚太市场在预测期内将以最快的速度增长。这一区域性增长主要是由于该地区对 ATTR 淀粉样变性的认识不断提高以及对治疗方案的需求不断增长。

涵盖的关键参与者

该报告包括辉瑞公司 (Pfizer Inc.)、Ionis Pharmaceuticals、Alnylam Pharmaceuticals, Inc. 等主要参与者的简介。

主要行业发展

• 2023 年 3 月，Ionis Pharmaceuticals 的 eplontersen 用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样多发性神经病 (ATTRv-PN) 的新药申请获得 FDA 批准。
• 2022 年 9 月，Alnylam Pharmaceuticals, Inc. 报告了 Patisiran 在 ATTR-CM 患者中的 APOLLO-B 3 期研究取得了积极结果。
• 2019 年 5 月，辉瑞公司宣布其 VYNDAQEL（tafamidis meglumine）和 VYNDAMAX（tafamidis）获得美国 FDA 批准，用于治疗遗传性 type 和野生转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病 (ATTR-CM) ）在成人中。