美国孤儿药市场规模、份额、分析，按治疗领域（肿瘤学、血液学、神经病学、内分泌学、心血管、呼吸、免疫治疗等）、按药物类型（生物制剂和非生物制剂）、按分销渠道（医院药房、零售药店和在线药店）以及国家/地区预测，2024-2032 年

到 2023 年，美国孤儿药市场规模将达到 847 亿美元，预计在预测期内复合年增长率为 12.3%。 

孤儿药旨在治疗罕见疾病。根据已发表的文章和国家数据库，美国食品和药物管理局 (FDA) 在过去五年中批准的孤儿药数量多于非孤儿药数量。患有罕见疾病的患者数量不断增加，推动了该国引入有效疗法的需求。

• 根据 FDA 2022 年发布的数据，超过 7,000 种罕见疾病影响着美国超过 3000 万人

如此庞大的需求未得到满足的患者群体鼓励制造商积极投资于研发活动，以扩大罕见疾病的治疗选择。 COVID-19的爆发对市场增长产生了积极影响。这一积极增长归功于该产品监管部门批准的增加。

最新趋势

罕见疾病的强大候选药物是主要市场趋势

越来越多的患者寻求治疗脊髓性肌萎缩、骨髓纤维化、多发性骨髓瘤、B 细胞淋巴瘤等罕见疾病，这使得对更有效的治疗解决方案的需求不断增加。市场参与者正在专注于研发，以确定潜在候选药物治疗各种病症的效率。根据各种发表的文章和新闻稿，卫材和百健（Biogen）的 lecanemab 药物预计将于 2023 年底获得美国 FDA 的批准，用于治疗阿尔茨海默病。

过去几年，多种药物已获得 FDA 批准。 2021年，FDA批准了40种特殊药物，占所有批准药物的75%。 2022 年，FDA 批准了 22 种新药，预计还有 16 种新药将在 2022 年底前获得批准。

驱动因素

政府对孤儿药的优惠政策推动市场增长

孤儿药法案于 1983 年通过，为制药公司开发治疗罕见疾病的药物提供激励。美国 FDA 向符合某些特定标准的药物授予孤儿药称号。他们还建立了孤儿产品资助计划，为罕见疾病或病症的产品开发提供资金。 2022年，37种新药中的20种（即54%）被批准用于治疗罕见疾病。

批准的孤儿药数量不断增加，这是由技术进步和细胞和基因疗法、抗体药物偶联物和双特异性抗体等新模式的引入推动的。这些模式通常在特定的、明确的条件下进行测试，这使得它们更适合孤儿药指定。药物评价与研究中心 (CDER) 和生物制品评价与研究中心 (CBER) 批准的这些新模式占 2022 年批准的所有产品的三分之一。

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根据美国癌症协会 2023 年报告，预计在美国将诊断出超过 190 万个新癌症病例（不包括基底细胞癌、鳞状细胞皮肤癌和原位癌（非侵袭性癌症））。

限制因素

由于成本高而导致产品采用有限可能会阻碍市场增长

限制孤儿药（尤其是细胞和基因疗法）采用率的一个关键因素是其高昂的成本。例如，Sarpeta Therapeutics 的基因疗法 Elevidys 于 2023 年 6 月被批准用于治疗杜氏肌营养不良症，预计每位患者的费用为 320 万美元。

同样，FDA 于 2022 年批准的三种基因疗法每位患者的费用为 280 万美元。其中包括 Bluebird 的 Zynteglo 用于治疗 β 地中海贫血，每位患者的费用为 280 万美元； Skysona 治疗脑性肾上腺脑白质营养不良 (CALD)，这是一种罕见的神经系统疾病，每位患者的费用为 300 万美元； CSL Behring 和 UniQure 的 B 型血友病疗法 Hemgenix 为每位患者支付 350 万美元。

这些疗法对支付者提出了挑战，并且缺乏潜在的患者群体来治疗孤儿疾病。这可能会降低罕见疾病的治疗率，从而限制预测期内美国孤儿药市场的增长。

细分

按治疗领域分析

根据治疗领域，市场分为血液学、心血管学、肿瘤学、呼吸学、内分泌学、神经学、免疫治疗等。

由于全国癌症患病率不断上升，到 2022 年，肿瘤学领域将占据美国孤儿药市场最大份额。许多制造商提供治疗这些癌症的药物，这些药物被指定为孤儿药。

• 根据美国癌症协会 2023 年报告，预计 2023 年美国将诊断出 89,380 例新淋巴瘤病例，21,080 人将死于该疾病。淋巴瘤大致分为霍奇金淋巴瘤（2023 年新增病例 8,830 例，死亡 900 例）和非霍奇金淋巴瘤（2023 年新增病例 80,550 例，死亡 20,180 例）。

按药物 type 分析

按药物type，市场分为生物制剂和非生物制剂。

2022 年，生物制剂领域在美国市场占据主导地位。该领域的主导地位归因于全国范围内有大量生物制剂被批准用于多种适应症。

• 根据管理护理药学学院 Nexcus 于 2022 年 10 月发表的一篇文章，FDA 已批准 39 种生物仿制药用于 9 种不同的参考生物制剂，其中 23 种目前已在市场上销售。此外，预计 2023 年将有 10 种生物仿制药进入市场。

按分销渠道分析

就分销渠道而言，美国市场分为医院药房、零售及在线药房。

医院药房细分市场在 2022 年占据主要市场份额。该细分市场的主导地位归因于大多数药物都是针对罕见疾病的药物，并且需要向医院训练有素的医疗专业人员进行咨询。经过彻底检查后，这些药物可以通过处方购买。大多数药物必须由经过培训的医疗保健专业人员静脉注射。预计这些因素将随后推动该细分市场的增长。

• 例如，Soliris 和 Upliza 是 FDA 批准的两种药物，分别于 2019 年和 2020 年被批准用于治疗视神经脊髓炎疾病 (NMOSD) 的症状。这两种药物在临床上都需要静脉注射。

主要行业参与者

市场竞争激烈，2022年，百时美施贵宝和强生等市场参与者占据领先地位。百时美施贵宝的领先地位可归因于其批准产品的强劲销售业绩； Breyanzi、Abecma 和 Revlimid 被批准用于治疗大 B 细胞淋巴瘤 (LBCL) 和多发性骨髓瘤。该公司致力于扩大其在肿瘤治疗领域的产品供应。强生公司还凭借其明星孤儿药 Darzalex 和 Imbruvica 以及主要服务于肿瘤治疗的 Carvykti 奠定了市场地位。

在市场上占有相当份额的其他一些主要参与者包括阿斯利康 (AstraZeneca)、F. Hoffmann-La Roche Ltd.、诺华 (Novartis AG) 等。阿斯利康的 Ultomiris 在血液类别中处于领先地位，该药物被批准用于治疗罕见的血液疾病，例如阵发性睡眠性血红蛋白尿和非典型溶血性尿毒症综合征。该市场的一些新兴参与者包括 Biogen、Vertex Pharmaceuticals 等。这些公司正在扩大其在神经病学和呼吸治疗领域的足迹。

主要公司简介：

• 安进公司（美国）
• 拜耳股份公司（德国）
• F.霍夫曼拉罗氏有限公司（瑞士）
• Alexion Pharmaceuticals Inc.（美国）
• 诺和诺德 A/S（丹麦）
• 诺华公司（瑞士）
• 百时美施贵宝公司（美国）
• 阿斯利康（英国）
• 第一三协株式会社（日本）
• 葛兰素史克公司（英国）

主要行业发展：

• 2023 年 4 月 – Biogen 的 QALSODY (tofersen) 获得 FDA 批准，用于治疗与超氧化物歧化酶 1 (SOD1) 基因突变相关的肌萎缩侧索硬化症 (ALS)。
• 2023 年 3 月 – Pharming Group N.V. 的 Joenja (leniolisib) 获得 FDA 批准，用于治疗 12 岁及以上患者的活化磷酸肌醇 3-激酶 δ (PI3Kδ) 综合征 (APDS)。
• 2023 年 2 月 –Travere Therapeutics, Inc. 的 FILSPARI (sparsentan) 获得美国 FDA 的加速批准，这是一种非免疫抑制疗法，可减少成人免疫球蛋白 A 肾病 (IgAN) 的蛋白尿）。

报告覆盖范围

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