美国镰状细胞病治疗市场规模、份额和 COVID-19 影响分析，按治疗方式分类 [骨髓移植、输血、药物治疗 {羟基脲、品牌产品（Endari、Adakveo、Oxbryta、Zynteglo、PYRUKYND (Mitapivat)、CTX001、Inclacumab） 、MGTA-145、Vamifeport (VIT-2763)、ALXN1820、FT-4202 和 GBT021601)}]，按最终用户（医院、专科诊所等）和国家/地区预测，2023-2030 年

到 2022 年，美国镰状细胞病治疗市场规模将达到 14.4 亿美元，预计在预测期内复合年增长率为 17.3%。

镰状细胞病是一组遗传性血液疾病。包括血红蛋白镰状细胞病、血红蛋白SS病、镰状细胞性贫血等，引起红细胞变形。其治疗包括输血、骨髓移植和药物治疗。镰状细胞病的患病率正在显着增加。

• 例如，根据美国疾病控制与预防中心 2020 年发布的数据，大约有 10 万美国人患有镰状细胞病。

这种疾病的患病率不断上升，提高了人们对该疾病有效治疗的认识。此外，越来越多的市场参与者对有效药物开发的关注导致新药进入美国市场。这些因素正在推动美国镰状细胞病治疗市场的增长。

2020 年 COVID-19 大流行期间，美国市场并未受到影响。这是由于2019-2020年药物治疗领域新药的新批准和商业化。

最新趋势

越来越重视镰状细胞病治疗的研发

镰状细胞病的负担显着增加。政府和其他组织以此为依据，强调提高疾病治疗的可及性。美国政府机构一直致力于提高人们对这种疾病和可用治疗方案的认识，以便在该国控制这种疾病。 

• 例如，美国血液学会基金会致力于提高人们对 SCD 早期诊断和治疗的认识。此外，该组织还参与筹集资金用于有效治疗的研发，并培训血液学家以有效管理疾病。

此类举措一直在为有效镰状细胞病治疗开发的研发提供资金和财政支持。

• 例如，美国国立卫生研究院 (NIH) 镰状细胞病治愈计划在 2020 年和 2021 年分别资助了超过 3.66 亿美元和 1.68 亿美元用于镰状细胞病研究。 NIH 对镰状细胞病研究的其他资助已从 2008 年的 8000 万美元增加到 2020 年的 1.42 亿美元。

驱动因素

批准先进药物治疗药物以推动市场增长

患有镰状细胞病的患者经常会经历由血管闭塞危象 (VOC) 引起的急性疼痛，这是该病最常见的并发症之一。例如，美国血液学会 (ASH) 在 2019 年发表了一项涉及 16,092 名患者的研究。研究持续时间为2001年1月至2018年6月。在所有患者中，约14.0%的患者一年内至少遭受过一次VOC。此外，根据同一项研究，21.2% 的患者一年内至少接触过 2 次 VOC。

市场参与者更加关注创新药物的推出，以控制疾病的严重程度并预防与疾病相关的并发症。

• 2022 年 2 月，Agios Pharmaceuticals, Inc. 的产品 PYRUKYND (mitapivat) 获得美国 FDA 批准，用于治疗成人溶血性贫血（镰状细胞贫血症状）和丙酮酸激酶 (PK) 缺乏症。

此类药物治疗药物的批准不断增加，以及对这些药物有效控制疾病的需求不断增长，正在推动市场增长。

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Novo Nordisk A/S 的 FT-4202 目前正在进行 II 期临床试验，预计 II 期临床试验将于 2025 年 7 月完成。FT-4202 预计将于 2028 年商业化。同样，Dianthus Therapeutics 的MGTA-145正在进行II期临床试验，预计2027年实现商业化。此外，辉瑞公司的Inclacumab正在进行III期临床试验，预计2025年上市。

限制因素

高昂的处理成本阻碍了市场增长

镰状病患病率的显着增加刺激了对有效治疗方案的需求。药物治疗药物已被证明对镰状细胞病治疗非常有效。然而，通过这些药物进行治疗的费用很高。

• 例如，诺华公司 Adakveo 的年度治疗费用约为每位患者 88,000 美元。

这些药物的高昂成本限制了它们在人群中的采用，对市场增长产生了负面影响。  

细分

按治疗方式分析

根据治疗方式，美国市场分为骨髓移植、输血和药物治疗。药物治疗领域分为羟基脲和品牌产品。品牌产品进一步细分为 Adakveo、Oxbryta、Endari、Zynteglo、CTX001、PYRUKYND (Mitapivat)、Inclacumab、Vamifeport (VIT-2763)、ALXN1820、MGTA-145、FT-4202 和 GBT021601。

药物治疗领域预计在预测期内以最快的复合年增长率增长。管道药物的批准和商业化预计将推动该领域在预测期内的增长。例如，Global Blood Therapeutics 的管道药物 Inclacumab 目前正在进行 III 期临床试验，预计将于 2025 年在美国上市

按最终用户分析

根据最终用户，美国市场分为三部分：专科诊所、医院和其他。

2022年，医院细分市场占据主导地位。骨髓移植和输血手术大多在医院进行。这个因素导致了该细分市场的主导地位。此外，VOC 事件导致的住院人数增加也推动了该细分市场的增长。

主要行业参与者

全球血液治疗公司（辉瑞公司）、诺华公司和 Emmaus Medical, Inc. 等市场参与者在 2022 年占据了美国镰状细胞病治疗市场的重要份额。这些公司在市场上的增长是这归因于市场参与者越来越重视合作伙伴关系，以扩大其产品的可及性。

• 2021 年 11 月，Emmaus Life Sciences, Inc. 与 UpScript IP Holdings, LLC 合作。 (UpScript)，为镰状细胞病患者提供远程医疗服务，扩大 Endari 的可及性。

市场上的其他参与者包括 Forma Therapeutics, Inc.、Alexion Pharmaceuticals 和 Magenta Therapeutics, Inc.。这些参与者更加注重开发先进的药物治疗产品，以巩固其在美国市场的地位。

主要公司简介：

• 百时美施贵宝公司（美国）
• Addmedica（法国）
• 诺华公司（瑞士）
• Global Blood Therapeutics, Inc.（辉瑞公司）（美国）
• Emmaus Medical, Inc.（美国）
• Bluebird Bio Inc.（美国）
• Agios Pharmaceuticals, Inc.（美国）

主要行业发展：

• 2022 年 8 月 – Bluebird Bio Inc. 的 ZYNTEGLO 获得美国食品和药物管理局 (FDA) 批准，用于治疗成人和儿童患者的 β 地中海贫血。
• 2019 年 8 月–Emmaus Medical, Inc. 与 Oncology Supply 合作分销 Endari。
• 2019 年 3 月 – Emmaus Medical, Inc. 与药品福利管理公司 (PBM) Express Scripts 签署协议。该协议确保有需要的患者能够获得以马忤斯的 Endari。

报告覆盖范围

An Infographic Representation of U.S. Sickle Cell Disease Treatment Market

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美国镰状细胞病治疗市场分析报告提供了详细的市场分析。该报告包括市场细分、管道分析等要点以及在美国市场运营的主要参与者的产品组合。此外，还包括美国药物治疗药物的采用、新产品的发布、合并、合作、收购等关键行业发展以及 COVID-19 大流行对市场的影响。除此之外，该报告还提供了对市场趋势的见解并强调了关键的行业动态。除了上述因素外，它还包括近年来推动市场增长的几个因素。

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