Revisión del canal de hipofosfatasia, 2019

La hipofosfatasia es un trastorno genético poco común que afecta el desarrollo de huesos y dientes. La hipofosfatasia debilita los huesos del cuerpo y provoca anomalías esqueléticas. La hipofosfatasia también se denomina deficiencia de fosfatasa alcalina o fosfoetanolaminuria. Los síntomas de la hipofosfatasia varían ampliamente. Los bebés afectados nacen con extremidades cortas, problemas respiratorios, pecho con forma anormal y huesos del cráneo blandos. Los síntomas que se identifican en niños y pacientes adultos son menos graves que los que aparecen en los bebés.

El tratamiento actual de la hipofosfatasia incluye el uso de asfotasa alfa, que fue aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos en 2015. La asfotasa alfa es el primer medicamento aprobado para el tratamiento de la hipofosfatasia perinatal, infantil y juvenil. La asfotasa alfa es una fosfatasa alcalina humana recombinante disponible para el reemplazo enzimático a largo plazo para tratar las manifestaciones óseas de la enfermedad. Otro tratamiento que se utiliza para mejorar los síntomas de la hipofosfatasia incluye medicamentos como los AINE y la vitamina B6.

Los institutos de investigación y las empresas farmacéuticas se han centrado en estudiar y desarrollar nuevos métodos para el tratamiento de la hipofosfatasia. Por ejemplo; Alexion Pharmaceuticals está estudiando la asfotasa alfa y se encuentra en la fase 2 de ensayos clínicos para que el estudio evalúe su farmacocinética y farmacodinamia en participantes adultos con hipofosfatasia de inicio pediátrico.

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Actualmente, más del 50% de los candidatos en desarrollo para hipofosfatasia se encuentran en la fase 2 de los ensayos clínicos. La mayoría de los estudios están patrocinados por empresas farmacéuticas.

DESCRIPCIÓN DEL INFORME

El informe sobre "Hypophosphatasia – Pipeline Review, 2019" proporciona una descripción general completa de los medicamentos que se encuentran en proceso de I+D por indicación o molécula para la hipofosfatasia. El informe proporciona un análisis exhaustivo de la distribución de los productos en tramitación por etapa de ensayo clínico, indicación, empresa, área de terapia y detalles como etapa de ensayo clínico, patrocinador y descripción de cada producto en tramitación. En el informe se incluyen productos en etapa preclínica y clínica junto con candidatos en proceso inactivos y descontinuados. El informe también cubre información adicional, como la descripción general de la epidemiología y el escenario actual del mercado de la hipofosfatasia.

El informe sobre 'Hypophosphatasia – Pipeline Review, 2019', que se elabora siguiendo una sólida metodología de investigación que incluye entrevistas primarias e investigación documental, proporciona una descripción completa de la actividad de I+D y los productos en tramitación para ayudar a las empresas a desarrollar estrategias de crecimiento e identificar actores emergentes. .

Alcance del informe

• Evaluación exhaustiva de los productos en tramitación por áreas como etapa de desarrollo; vía de administración; clase de droga; indicación; patrocinador; tipo de molécula y objetivo del fármaco


• Perfiles completos de los productos en tramitación con detalles como descripción general de la empresa; Descripción del Producto; estado de I+D; actividades de desarrollo; mecanismo de acción; tipo de molécula; etapa de desarrollo; indicaciones; financiación y vía de administración


• Descripción general de los productos en tramitación inactivos y descontinuados


• Información clave en relación con la epidemiología de las afecciones tratadas con los productos en tramitación y descripción general del mercado actual o direccionable para los productos en tramitación.


• Resumen de los últimos acontecimientos; artículos de noticias, comunicados de prensa y conferencias relevantes

Metodología del informe

• Todos los informes en tramitación se elaboran mediante el análisis de datos recopilados principalmente a través de fuentes de investigación documental creíbles. La investigación secundaria se complementa con entrevistas realizadas con líderes de opinión clave.


• Las fuentes de investigación documental incluyen bases de datos de ensayos clínicos globales y regionales; informes anuales, sitios web, comunicados de prensa y presentaciones de empresas para inversores; libros blancos; artículos de noticias; informes publicados por asociaciones industriales; artículos/informes publicados en bases de datos como NCBI, ResearchGate; bases de datos internas

Razones para comprar este informe

• Desarrollar estrategias de crecimiento efectivas basadas en una descripción general completa de la actividad de I+D y los productos en desarrollo para la hipofosfatasia.


• Identificar actores emergentes o competencia en el mercado basado en productos en desarrollo y desarrollar estrategias para contrarrestar el surgimiento de estos actores.


• Identificar el enfoque de los actores líderes en relación con la I+D de la hipofosfatasia


• Identificar empresas potenciales desde un punto de vista de asociación o adquisición basado en la sinergia actual en actividades o estrategias de I+D para diversificar el enfoque de I+D para impulsar el crecimiento del negocio.


• Analizar las razones detrás de los productos inactivos y descontinuados para realizar cambios en el enfoque de I+D si es necesario.