Examen du pipeline de leucodystrophie à cellules globoïdes (maladie de Krabbe), 2019

La leucodystrophie à cellules globoïdes (maladie de Krabbe) est une maladie génétique autosomique récessive rare causée par une enzyme lysosomale, la galactosylcéramidase, qui entraîne une maladie neurologique grave due à une perte de myéline dans le système nerveux. La maladie se caractérise également par la détection de cellules anormales dans le cerveau, appelées cellules globoïdes, qui possèdent plus d'un noyau. La forme infantile la plus courante de la maladie de Krabbe débute à l'âge d'un an et présente des symptômes tels que l'irritabilité, la faiblesse musculaire, la cécité, la surdité, des épisodes de fièvre, une posture raide et un retard de développement mental et physique.

Il n’existe actuellement aucun traitement spécifique contre la leucodystrophie à cellules globoïdes (maladie de Krabbe). La plupart des traitements contre la maladie de Krabbe sont favorables. Cependant, la greffe de cellules souches hématopoïétiques s'avère être une thérapie efficace chez les patients qui ont été diagnostiqués avant ou à la naissance. De plus, le développement d'un nouveau biomarqueur basé sur la SEP pour la détection précoce et sensible de la maladie de Krabbe à partir du sang est en cours d'investigation clinique.

En raison de la prévalence croissante de la maladie, de nombreuses sociétés pharmaceutiques et instituts de recherche se concentrent sur l’étude et le développement de nouveaux traitements contre la leucodystrophie à cellules globoïdes (maladie de Krabbe). Par exemple; Le MGTA-456, étudié par Magenta Therapeutics, fait actuellement l'objet d'un essai clinique de phase 2 pour l'étude de l'innocuité, de la tolérabilité et de l'efficacité du MGTA-456 pour le traitement des patients atteints de leucodystrophie à cellules globoïdes (maladie de Krabbe).

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À l’heure actuelle, environ 64 % des candidats candidats à la leucodystrophie à cellules globoïdes (maladie de Krabbe) sont en phase 2 d’étude clinique. La majorité des études sont parrainées par des universités universitaires et de recherche.

Description du rapport

Le rapport sur la « Leucodystrophie à cellules globoïdes (maladie de Krabbe) – Pipeline Review, 2019 » fournit un aperçu complet des médicaments en cours de R&D par indication ou molécule pour la leucodystrophie à cellules globoïdes (maladie de Krabbe). Le rapport fournit une analyse approfondie de la distribution des produits en cours de développement par stade d'essai clinique, indication, entreprise, domaine thérapeutique et des détails tels que le stade d'essai clinique, le sponsor, la description de chaque produit en cours de traitement. Les produits au stade préclinique et clinique ainsi que les produits candidats dormants et abandonnés sont inclus dans le rapport. Le rapport couvre également des informations supplémentaires telles que l’aperçu épidémiologique et le scénario de marché actuel pour la leucodystrophie à cellules globoïdes (maladie de Krabbe).

Le rapport sur « Leucodystrophie à cellules globoïdes (maladie de Krabbe) – Pipeline Review, 2019 », qui est construit en suivant une méthodologie de recherche robuste comprenant des entretiens primaires et des recherches documentaires, fournit un aperçu complet de l'activité de R&D et des produits en cours pour aider les entreprises à développer stratégies de croissance et identification des acteurs émergents.

Portée du rapport

• Évaluation approfondie des produits en cours de développement par domaines tels que le stade de développement ; voie d'administration; classe de médicament; indication; parrainer; type de molécule et cible du médicament


• Profils complets des produits en cours de développement avec des détails tels qu'un aperçu de l'entreprise ; description du produit ; Statut de R&D ; activités de développement; mécanisme d'action; type de molécule ; stade de développement; indication; financement et mode d'administration


• Aperçu des produits en attente et abandonnés


• Informations clés concernant l'épidémiologie des affections traitées par les produits en pipeline et aperçu du marché adressable ou actuel pour les produits en pipeline


• Aperçu des derniers développements ; articles de presse, communiqués de presse et conférences pertinentes

Méthodologie du rapport

• Tous les rapports sur le pipeline sont construits grâce à l'analyse de données principalement collectées via des sources de recherche documentaire crédibles. Les recherches secondaires sont complétées par des entretiens menés avec des leaders d'opinion clés.


• Les sources de recherche documentaire comprennent des bases de données mondiales et régionales sur les essais cliniques ; rapports annuels, sites Web, communiqués de presse et présentations aux investisseurs des entreprises ; livres blancs; articles de presse; rapports publiés par les associations industrielles; articles/rapports publiés sur des bases de données telles que NCBI, ResearchGate ; bases de données internes

Raisons d'acheter ce rapport

• Développer des stratégies de croissance efficaces basées sur un aperçu complet de l'activité de R&D et des produits en cours pour la leucodystrophie à cellules globoïdes (maladie de Krabbe)


• Identifier les acteurs émergents ou la concurrence sur le marché en fonction des produits en pipeline et développer des stratégies pour contrer l'émergence de ces acteurs


• Identifier les priorités des principaux acteurs en matière de R&D sur la leucodystrophie à cellules globoïdes (maladie de Krabbe)


• Identifier les entreprises potentielles du point de vue d'un partenariat ou d'une acquisition en fonction de la synergie actuelle dans les activités de R&D ou des stratégies visant à diversifier l'orientation de la R&D afin de stimuler la croissance de l'entreprise.


• Analyser les raisons des produits dormants et abandonnés pour apporter des changements dans l'orientation R&D si nécessaire