Taille, part et tendance mondiale du marché du traitement du syndrome de Morquio par traitement (thérapie de remplacement enzymatique), par type de maladie (Morquio A, Morquio B), par canal de distribution (pharmacies hospitalières, pharmacies de détail, pharmacies en ligne), prévisions régionales, 2024-2032

Le syndrome de Morquio, également connu sous le nom de MPS IV et mucopolysaccharidose IV, fait référence à un trouble métabolique héréditaire rare ou à une anomalie congénitale qui affecte principalement le squelette. L’approbation par la FDA de VIMIZIM (élosulfase alpha), le premier et le seul traitement spécifique pour les patients atteints de cette maladie génétique ultra-rare, a fermement établi la position de BioMarin en tant qu’acteur majeur du marché du traitement des maladies MPS.

Outre les récentes approbations réglementaires, on a assisté à une activité croissante en matière de R&D pour le traitement du syndrome de Morquio, comme en témoigne l'inclusion accrue de cette maladie dans les pipelines cliniques des principaux acteurs du marché. Par exemple, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. a une étude de phase 3 en cours pour le syndrome de Morquio, Shire a un essai clinique en cours pour les patients pédiatriques souffrant du syndrome et ArmaGen, Inc. a également un médicament (AGT-181) dans les essais cliniques. . Ceci, combiné à une plus grande sensibilisation à la maladie, stimule également la croissance du marché du traitement du syndrome de Morquio.

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La croissance du nombre de produits aux stades préliminaires et avancés de la R&D ainsi que l’accent mis sur le traitement des maladies rares devraient stimuler la croissance du marché du traitement du syndrome de Morquio à un rythme considérablement rapide. Avec l'approbation récente de l'élosulfase alpha (VIMIZIM), le marché devrait être stimulé. Un certain nombre de produits actuellement en préparation par diverses sociétés devraient faire l'objet d'approbations réglementaires pour la commercialisation, s'ils obtiennent des résultats d'essais cliniques favorables. 

Le facteur qui devrait limiter la croissance du marché est le prix énorme associé aux produits de traitement du syndrome de Morquio. Par exemple, VIMIZIM devrait coûter aux patients environ 380 000 dollars américains, soit le coût annuel estimé du produit. D’autres facteurs susceptibles de limiter la croissance du marché sont le manque de sensibilisation sur les marchés émergents et les obstacles réglementaires et cliniques. 

Acteurs clés couverts 

Certaines des principales entreprises présentes sur le marché mondial du traitement du syndrome de Morquio sont BioMarin, Genzyme Corporation, Shire, JCR Pharmaceuticals Co., Ltd., Sanofi, Sangamo Therapeutics, ArmaGen et GREEN CROSS CORP, Concert Pharmaceuticals Inc., Alexion Pharmaceuticals Inc. ., et d'autres joueurs. 

 SEGMENTATION 

À l’heure actuelle, la thérapie enzymatique substitutive représente la plus grande proportion du marché et la tendance devrait rester la même au cours de la période de prévision en raison de l’approbation de l’élosulfase alpha, la seule option de traitement approuvée par la FDA, est une thérapie enzymatique substitutive. 

Informations clés 

• Prévalence du syndrome de Morquio par pays clés


• Avancées dans la recherche et le développement d’options de traitement


• Aperçu des progrès des nouvelles thérapies


• Analyse des prix par pays clés


• Analyse des pipelines


• Scénario réglementaire par pays clés


• Lancements de nouveaux produits 

Analyse régionale 

Le marché mondial du traitement du syndrome de Morquio a été segmenté en Amérique du Nord, en Europe, en Asie-Pacifique, en Amérique latine, au Moyen-Orient et en Afrique. L’Amérique du Nord, suivie de l’Europe, sont actuellement les deux plus grands marchés pour le traitement du syndrome de Morquio et devraient également représenter une grande proportion du marché au cours de la période de prévision. Le premier et unique traitement du syndrome de Morquio au monde, VIMIZIM, a reçu une autorisation de commercialisation aux États-Unis et en Europe en 2014 et, à ce jour, il s'agit du seul traitement spécifique du syndrome de Morquio approuvé par les autorités réglementaires. Dans la région Asie-Pacifique, le Japon devrait offrir la plus grande opportunité de marché. Cela s'explique principalement par l'approbation et l'adoption précoces de VIMIZIM comme option thérapeutique pour le syndrome de Morquio. 

Développements clés de l’industrie

• En 2014, l'offre de produits VIMIZIM (élosulfase alpha) de Bio Marin a été approuvée comme seule option de traitement du syndrome de Morquio par un certain nombre d'agences de réglementation aux États-Unis, en Europe et au Japon.


• En 2017, Sangamo Therapeutics Inc., qui possède le candidat de thérapie génique (SB-913) dans son pipeline clinique, a obtenu la désignation de maladie pédiatrique rare de la FDA.


• Un autre médicament de Sangamo, le SB-318, a également obtenu le statut de médicament orphelin de la part de la FDA américaine.