Taille, part et tendance mondiale du marché du traitement de la maladie de Pompe par traitement (thérapie de remplacement enzymatique (ERT), thérapie de réduction de substrat (SRT), thérapie de remplacement avancée par chaperon (CART), autres), par voie d'administration (orale, intraveineuse, autres) , Par canal de distribution (pharmacies d'hôpitaux et de cliniques, pharmacies de détail, pharmacies en ligne, autres) et prévisions régionales, 2024-2032

La maladie de Pompe est une maladie héréditaire causée par l'accumulation d'un sucre complexe appelé glycogène dans les cellules du corps. La maladie de Pompe est un trouble du stockage du glycogène autosomique récessif dû à un déficit en α-glucosidase acide (GAA), une enzyme lysosomale. L’accumulation de glycogène dans des organes et tissus spécifiques, notamment les muscles, altère leur capacité à fonctionner normalement. La maladie de Pompe a été classée en trois types différents en fonction de leur moment d'apparition et de leur gravité.

Environ 20 % des patients atteints de la maladie de Pompe présentent la forme infantile ou précoce de la maladie, et la forme la plus courante de la maladie est connue sous le nom de forme juvénile ou adulte, rapportée chez 80 % des patients souffrant de la maladie de Pompe. La maladie affecte principalement les muscles cardiaques et squelettiques et se manifeste par une cardiomyopathie, une détresse respiratoire progressive et une atrophie des muscles squelettiques.

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La prévalence croissante de la maladie de Pompe et le développement des infrastructures de soins de santé, en particulier dans les pays émergents, sont parmi les principaux facteurs à l’origine de la croissance du marché mondial du traitement de la maladie de Pompe. Selon la National Organization for Rare Disorders, Inc., l'incidence est généralement estimée à environ 1 naissance sur 40 000 aux États-Unis.

L’investissement croissant dans la recherche et le développement de la thérapie génique et des thérapies enzymatiques de remplacement sont quelques-uns des principaux facteurs à l’origine de la croissance du marché du traitement de la maladie de Pompe. L’adoption et la demande accrues de la thérapie enzymatique de remplacement (ERT) sont l’un des principaux facteurs qui devraient stimuler la croissance du marché mondial du traitement de la maladie de Pompe.

La faible réponse des muscles squelettiques au traitement par l’alglucosidase alpha et les politiques de remboursement inadéquates sont quelques-uns des facteurs qui freinent la croissance du marché mondial du traitement de la maladie de Pompe.

Acteurs clés couverts

Certaines des principales entreprises présentes sur le marché mondial du traitement de la maladie de Pompe sont Genzyme Corporation, Amicus Therapeutics, Inc., Valerion Therapeutics, Audentes Therapeutics, EpiVax, Inc., Oxyrane, Sangamo Therapeutics. et d'autres. 

SEGMENTATION 

En 2018, parmi les traitements, la thérapie enzymatique substitutive (ERT) a dominé le marché mondial du traitement de la maladie de Pompe en raison de la forte demande et du fait que cette thérapie est actuellement la seule thérapie à long terme disponible pour le traitement de la maladie de Pompe.

Informations clés

• Prévalence de la maladie de Pompe par pays clés


• Aperçu du développement de la thérapie enzymatique substitutive (ERT) et de la thérapie génique.


• Lancements de nouveaux produits, acteurs clés du marché


• Analyse des pipelines


• Développements récents de l'industrie tels que les partenariats, les fusions et les acquisitions

Analyse régionale

L’Amérique du Nord a dominé le marché mondial du traitement de la maladie de Pompe en 2018. La prévalence croissante de la maladie de Pompe dans la région et l’augmentation des dépenses de santé sont quelques-uns des principaux facteurs à l’origine de la croissance du marché du traitement de la maladie de Pompe. Selon les National Institutes of Health de la National Library of Medicine des États-Unis, la prévalence de la maladie de Pompe est d'environ 1 sur 28 000 aux États-Unis. La région Asie-Pacifique devrait connaître une croissance à un TCAC important en raison de la sensibilisation croissante des patients aux maladies rares et de l'amélioration des établissements de santé dans les pays asiatiques.

Développements clés de l’industrie

• En février 2019, Amicus Therapeutics, Inc. a reçu l'approbation de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour la désignation de thérapie révolutionnaire (« BTD ») à l'AT-GAA pour le traitement de la maladie de Pompe à apparition tardive. AT-GAA est un nouveau modèle de traitement composé d'ATB200, une enzyme alpha-glucosidase acide humaine recombinante (rhGAA) avec des structures glucidiques optimisées, co-administrée avec AT2221, un chaperon pharmacologique.


• En avril 2018, l’Université Duke et le système de santé de l’Université Duke ont annoncé le début des essais cliniques sur la thérapie génique de la maladie de Pompe. Les chercheurs testent actuellement les adultes atteints de la maladie de Pompe à apparition tardive dans le cadre d'un essai clinique de phase I visant à tester la sécurité du traitement chez 20 personnes atteintes de cette maladie.