Taille, part et analyse de l’industrie du traitement de la mucopolysaccharidose, par traitement (thérapie de remplacement enzymatique (ERT) et autres), par type de maladie (mucopolysaccharidose de type I, mucopolysaccharidose de type II, mucopolysaccharidose de type IV A, mucopolysaccharidose de type VI et autres), par Voie d\'administration (intraveineuse et intracérébroventriculaire (ICV)), par utilisateur final (Hôpitaux, cliniques spécialisées et autres) et prévisions régionales, 2019-2032

La taille du marché mondial du traitement de la mucopolysaccharidose s’élevait à 1,98 milliard USD en 2018 et devrait atteindre 7,96 milliards USD d’ici 2032, avec un TCAC de 10,4 % au cours de la période de prévision. L'Amérique du Nord a dominé le marché mondial avec une part de 51,48 % en 2018.

La MPS, également connue sous le nom de mucopolysaccharidose, fait référence à un groupe de troubles métaboliques rares et clés provoqués par l'absence, le déficit ou le dysfonctionnement d'enzymes lysosomales appelées glycosaminoglycanes (GAG). Cette incapacité à éliminer complètement le sucre entraîne une accumulation anormale de certains composés tels que le sulfate de dermatane, l'héparane sulfate et le sulfate de kératane, qui interfèrent avec le fonctionnement cellulaire normal de l'organisme. L'un des symptômes caractéristiques de la MPS est la présence de symptômes neurologiques sévères présents dans plusieurs types de MPS, tels que le syndrome de Hunter et le syndrome de Sanfilippo, et un certain nombre d'entreprises au stade clinique sont impliquées dans la R&D de nouveaux traitements pour la gestion de ces symptômes. .

TENDANCES DU MARCHÉ

Augmenter la R&D sur les maladies rares pour stimuler la croissance du marché

Les tendances du marché présentes sur le marché du traitement de la mucopolysaccharidose (MPS) sont le nombre croissant de candidats en pipeline provenant de grandes entreprises dans le domaine thérapeutique des maladies rares ou des maladies orphelines. Étant donné que la mucopolysaccharidose est considérée comme un groupe de maladies orphelines potentiellement graves, certaines sociétés biopharmaceutiques de premier plan au stade clinique, telles qu'ArmaGen et REGENXBIO Inc., sont impliquées dans les essais cliniques de nouveaux traitements. Ces initiatives croissantes dans le développement de thérapies pour les maladies rares sont dues au fait que le développement de médicaments à succès majeurs est plus possible dans ces maladies rares que dans les portefeuilles pharmaceutiques conventionnels. Un autre facteur déterminant de cette tendance est que les sociétés pharmaceutiques sont tenues de mener des études plus vastes sur les résultats des médicaments ou des thérapies conventionnelles. Cela s'applique aux thérapies destinées à traiter des maladies telles que les maladies cardiaques et le diabète, par rapport à des troubles rares tels que les différents types de maladies de la mucopolysaccharidose. Cela devrait stimuler davantage la croissance du marché du traitement de la mucopolysaccharidose au cours de la période de prévision.

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FACTEURS DU MARCHÉ

Besoin de thérapies avancées en raison de besoins cliniques non satisfaits et de meilleurs résultats de traitement pour propulser la croissance du marché

L’absence d’une large gamme de produits thérapeutiques pour les patients, qui a conduit à la création du monopole d’un type de thérapie, la thérapie enzymatique substitutive, est le moteur le plus essentiel de la croissance du marché. Par exemple, pour le traitement de la mucopolysaccharidose de type II (syndrome de Hunter), l'Elaprase est le traitement le plus couramment utilisé, une thérapie enzymatique substitutive (ERT). Cette ERT est une option thérapeutique d'un coût prohibitif et souvent les patients des pays en développement ne peuvent pas facilement accéder à cette thérapie en raison de contraintes de coût. D’autres traitements pour le traitement de la MPS incluent Vimizim (élosulfase alfa), qui est administré pour le traitement de la MPS IV A (syndrome de Morquio) et qui, au moment de son lancement sur le marché, est estimé à 380 000 $ US pour le traitement annuel de la maladie. Par conséquent, en raison des coûts à six chiffres de la plupart des traitements enzymatiques substitutifs (ERT), les patients des pays émergents comme l’Inde ne peuvent souvent pas se permettre ces traitements malgré les initiatives croissantes visant à améliorer l’accès de divers gouvernements. Les lancements prévus d’alternatives moins chères et de thérapies avancées devraient stimuler la croissance du marché mondial du traitement MPS au cours de la période de prévision.

Un autre facteur déterminant est le besoin croissant de traitements avancés en raison de besoins cliniques non satisfaits et de meilleurs résultats thérapeutiques. À l'heure actuelle, les traitements tels qu'Elaprase et ALDURAZYME ne sont pas capables de traverser la barrière hémato-encéphalique, condition essentielle à une prise en charge efficace de la maladie. Ainsi, ces traitements ne sont pas en mesure de traiter de manière appropriée les symptômes et complications neurologiques des patients atteints de mucopolysaccharidose (MPS), qui sont les plus gravement touchés. Par exemple, chez les patients atteints du syndrome de Hunter présentant les symptômes les plus graves, qui touchent environ les deux tiers de la population totale de patients, les symptômes neurologiques sont gravement invalidants. Les traitements utilisés actuellement ne sont pas capables de traiter les symptômes neurologiques, ce qui fait qu'une proportion importante de la population a toujours besoin d'un traitement approprié. Cela devrait stimuler la demande de produits thérapeutiques efficaces qui aident à gérer tous les types de symptômes de la mucopolysaccharidose et stimuler la croissance de la taille du marché du traitement MPS au cours de la période de prévision.

Nombre croissant de candidats au stade clinique dans les pipelines de R&D des principaux acteurs pour stimuler le marché

Il existe un nombre important de candidats en développement pour le développement de traitements avancés pour un nombre croissant de maladies rares et les différents types de mucopolysaccharidose constituent l'un des groupes de maladies clés pour ces sociétés en raison de la gravité de la maladie. Selon l'Organisation nationale pour les maladies rares (NORD), la prévalence de tous les types de mucopolysaccharidose est estimée à 1 naissance sur 25 000. En avril 2019, il a été signalé qu'au Japon, environ 150 personnes souffraient de mucopolysaccharidose de type II (syndrome de Hunter). Ces facteurs déterminants conduisent en outre à la présence de candidats de premier plan et importants. ArmaGen, Denali Therapeutics et REGENXBIO Inc. ont tous des candidats en pipeline pour les différents types de MPS à différentes étapes des essais cliniques. Les facteurs ci-dessus, combinés au besoin de thérapies avancées, devraient en outre stimuler la demande pour ces thérapies et stimuler la croissance du marché des MPS. 

RESTRICTION DU MARCHÉ

Des produits thérapeutiques à coût élevé associés à des taux de diagnostic plus faibles et à de faibles taux de traitement dans les pays émergents pour restreindre le marché

Ces derniers temps, à l'échelle mondiale, en raison de la sophistication des diagnostics, la prévalence de la MPS est plus élevée dans plusieurs pays, notamment dans des régions émergentes telles que l'Asie. Certains facteurs freinent l'utilisation généralisée de ces thérapies. En raison des coûts élevés associés aux thérapies enzymatiques de remplacement (ERT), qui constituent le traitement principal de la MPS, l’un des principaux facteurs limitant la croissance du marché est le faible taux de traitement dans les pays émergents. Cela limite considérablement le nombre de patients sous traitement, et une proportion importante de patients atteints de MPS se retrouvent sans traitement en raison de leur incapacité à payer le traitement. Souvent, ces thérapies ne sont pas accessibles aux patients des pays en développement en raison du manque de sensibilisation et d'options de paiement pour ces thérapies. Les gouvernements de ces pays ne sont souvent pas suffisamment sensibilisés à ces maladies et ne les remboursent pas de manière adéquate. Un autre facteur limitant clé réside dans les retards associés au diagnostic de la mucopolysaccharidose. Une étude publiée en 2018 dans l’Orphanet Journal of Rare Diseases a indiqué qu’il n’y avait pas de raccourcissement du délai de diagnostic dans les deux maladies ultra-orphelines que sont la mucopolysaccharidose de type I et la mucopolysaccharidose de type III. On s’attend en outre à ce que des facteurs tels que freinent la croissance du marché.

SEGMENTATION

Par analyse de traitement

La thérapie enzymatique de remplacement (ERT) devrait dominer le marché mondial

En fonction du traitement, le marché mondial est segmenté en thérapie enzymatique substitutive (ERT) et autres. Le traitement principal des troubles du stockage lysosomal, un groupe de troubles auquel appartient la MPS, est la thérapie enzymatique substitutive (ERT). Ces thérapies enzymatiques de remplacement visent à remplacer ou à générer l’enzyme manquante ou déficiente dans l’organisme, à l’origine de la mucopolysaccharidose. Par conséquent, le segment de la thérapie enzymatique substitutive (ERT) a dominé la part de marché du traitement de la mucopolysaccharidose en 2018. Le seul traitement thérapeutique majeur approuvé par les agences de réglementation mondiales pour le traitement de la MPS est la thérapie enzymatique substitutive (ERT). Par exemple, dans le cas de la mucopolysaccharidose de type II (syndrome de Hunter), les deux seuls produits approuvés sont Elaprase et Hunterase, qui sont tous deux des ERT et ont joué un rôle déterminant dans la domination de ce segment sur le marché mondial.

Le segment autres devrait connaître une croissance à un TCAC comparativement plus fort. La croissance du marché du traitement de la mucopolysaccharidose (MPS) au cours de la période de prévision devrait être stimulée par le nombre croissant d’essais cliniques impliquant l’utilisation de la greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH). Outre la transplantation de cellules souches, un certain nombre de sociétés biopharmaceutiques de premier plan au stade clinique mènent des essais sur la thérapie génique, notamment Sangamo Therapeutics, qui possède un candidat en pipeline pour le syndrome de Hunter.

Analyse par type de maladie

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MPS II (syndrome de Hunter) dominera le type de maladie en raison de la présence de produits clés

En termes de type de maladie, le marché est segmenté en mucopolysaccharidose de type I également connue sous le nom de syndrome de Hurler/syndrome de Hurler-Scheie/syndrome de Scheie, mucopolysaccharidose de type II également connue sous le nom de syndrome de Hunter, mucopolysaccharidose de type IV A également connue sous le nom de syndrome de Morquio A, mucopolysaccharidose de type VI également connu sous le nom de syndrome de Maroteaux-Lamy, et autres. La mucopolysaccharidose de type II (syndrome de Hunter) devrait dominer le marché en raison de la présence de produits clés tels que Hunterase et Elaprase. Ces deux produits représentent une part importante des revenus du marché. Les autres segments du marché mondial du traitement de la mucopolysaccharidose, qui comprennent la mucopolysaccharidose de type I, la mucopolysaccharidose de type IV A et la mucopolysaccharidose de type VI, qui ont tous des offres de produits clés qui leur sont attribuables. Ces facteurs devraient stimuler le marché au cours de la période de prévision.

Le segment autres comprend la mucopolysaccharidose de type VII (syndrome de Sly) dont l'offre de produits MEPSEVII (vestronidase alfa-vjbk) devrait enregistrer un fort taux de croissance au cours de la période de prévision. La prévalence croissante des types de mucopolysaccharidose, ainsi que l’introduction de produits majeurs de thérapie enzymatique substitutive (ERT) sur le marché, devraient stimuler la croissance du segment au cours de la période de prévision.

Par voie d’analyse administrative

Présence de produits thérapeutiques majeurs sous forme intraveineuse pour contribuer à la domination du segment

En termes de voie d’administration, le marché est segmenté en intraveineuse et intracérébroventriculaire (ICV). Le type intraveineux devrait représenter la majorité de la part des revenus du segment des voies d'administration, car la plupart des médicaments destinés au traitement de la MPS doivent être administrés uniquement par injections intraveineuses. Par exemple, le plus important thérapeutique pour le syndrome de Hunter , Elaprase est administré par voie intraveineuse. Les thérapies intraveineuses détiennent le monopole du marché du traitement de la mucopolysaccharidose et devraient contrôler sa part de marché au cours de la période de prévision.

Le seul autre traitement approuvé qui n'est pas sous forme intraveineuse et dont la voie d'administration est intracérébroventriculaire (ICV) est Hunterase. Les approbations croissantes de ces produits thérapeutiques dans d’autres pays, ainsi que leur introduction prévue dans d’autres pays du monde, devraient stimuler la croissance du segment au cours de la période de prévision.

Par analyse de l'utilisateur final

Besoin accru d’administration de produits thérapeutiques dans les hôpitaux pour permettre la domination du segment

Sur la base de l’utilisateur final, le marché est segmenté en hôpitaux, cliniques spécialisées et autres. Le facteur clé contribuant à la domination du segment hospitalier est que les traitements utilisés dans le traitement de la MPS peuvent souvent être administrés par des professionnels de la santé qualifiés qui peuvent administrer ces traitements dans des contextes tels que les hôpitaux, avec des soins et des directives appropriées. Cela permet le bon respect des directives de traitement MPS et l'administration de produits thérapeutiques critiques qui doivent être administrés par voie intraveineuse, dans un environnement sûr pour gérer le risque accru d'infections au site de perfusion.

Le nombre croissant de cliniques spécialisées, en raison du besoin croissant de soins spécialisés de plus haut degré pour le traitement et la prise en charge de plusieurs types de patients atteints de mucopolysaccharidose (MPS), sont quelques-uns des principaux facteurs responsables de la période de prévision de domination de ce segment.  En outre, un certain nombre de ces cliniques spécialisées sont basées dans les pays développés, ce qui leur confère une forte part des revenus du marché. En outre, les initiatives gouvernementales croissantes, telles que l’initiative du gouvernement brésilien pour la mise en place de directives de traitement, devraient également contribuer à la croissance du segment.

ANALYSE RÉGIONALE

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La taille du marché du traitement de la mucopolysaccharidose (MPS) en Amérique du Nord s'élevait à 1 019,4 millions de dollars en 2018. Certaines des caractéristiques de ce marché sont des taux de diagnostic et de traitement plus élevés pour un certain nombre de maladies rares, associés à des politiques de remboursement adéquates pour ces traitements. Ces facteurs, associés à une plus grande sensibilisation de la population de patients aux options de traitement avancées, à une sophistication croissante des diagnostics, à la présence d'essais cliniques importants et à la présence de sociétés biopharmaceutiques majeures au stade clinique qui sont leurs candidats candidats, sont responsables de la part la plus élevée de la région dans le monde. marché. Le marché européen devrait représenter la deuxième plus grande part des revenus au cours de la période de prévision. La présence de produits clés dans la région, tels qu'Elaprase et ALDURAZYME, devrait stimuler la demande de traitement MPS en Europe au cours de la période 2019-2026. L’Asie-Pacifique devrait enregistrer le TCAC le plus élevé au cours de la période de prévision. Le lancement prévu de certains produits thérapeutiques tels que Hunterase au Japon dans la région Asie-Pacifique, les lancements prochains de produits dans la région en raison de l'augmentation des demandes d'approbation réglementaires et la présence d'une forte population potentielle de patients dans la région devraient alimenter la mucopolysaccharidose. (MPS) croissance du marché du traitement en Asie-Pacifique au cours de la période de prévision. Le reste du marché mondial comprend l’Amérique latine, le Moyen-Orient et l’Afrique et en est actuellement à ses balbutiements. Cependant, le développement des infrastructures de soins de santé dans ces régions, l’augmentation des initiatives gouvernementales et la sensibilisation croissante aux maladies rares devraient alimenter la demande du marché du traitement de la mucopolysaccharidose au cours de la période de prévision.

ACTEURS CLÉS DE L'INDUSTRIE

Offres de produits clés et concentration principale sur la mucopolysaccharidose de Shire (Takeda Pharmaceutical Company Limited) et BioMarin, pour propulser l'entreprise vers une position de leader

Le paysage concurrentiel du marché du traitement de la mucopolysaccharidose (MPS) décrit un paysage concurrentiel dominé par quelques acteurs clés. Shire (maintenant détenue par Takeda Pharmaceutical Company Limited), dont le produit phare Elaprase représente une part importante des revenus, et BioMarin comptent parmi les principaux acteurs du marché. Par exemple, l'offre de Shire (Takeda Pharmaceutical Company Limited) d'Elaprase (idursulfase), son efficacité en termes de résultats thérapeutiques et également son caractère indispensable dans le traitement de la MPS II, sont des facteurs importants responsables de la domination de l'entreprise dans le secteur de la mucopolysaccharidose. traitement. BioMarin propose dans son portefeuille de produits les principales offres de produits ALDURAZYME, VIMIZIM et NAGLAZYME, couvrant trois types de mucopolysaccharidose.

Cependant, ArmaGen et REGENXBIO Inc. font partie des sociétés biopharmaceutiques les plus importantes au stade clinique qui ont participé aux essais cliniques avec leurs candidats médicaments potentiels. Cela devrait avoir un impact positif sur le marché mondial, car ces sociétés sont sur le point de gagner des parts de marché au cours de la période de prévision grâce aux approbations réglementaires clés.

LISTE DES ENTREPRISES CLÉS PROFILÉES :

• Comté (Takeda Pharmaceutical Company Limited)


• Denali Thérapeutique


• ArmaGen


• RÉGENXBIO Inc.


• Sangamo Thérapeutique


• BioMarin


• Lysogène


• Abeona Thérapeutique Inc.


• Ultragenyx Pharmaceutique


• Société Genzyme


• Autres

DÉVELOPPEMENTS CLÉS DE L’INDUSTRIE :

• Février 2020 – Lysogene, une société biopharmaceutique clé au stade clinique, a reçu la désignation accélérée de la FDA pour le candidat en développement de la thérapie génique LYS-SAF302 dans la MPS IIIA, également connue sous le nom de syndrome de Sanfilippo.


• avril 2019 – Abeona Therapeutics, un leader intégré clé dans le développement de thérapies cellulaires et géniques, a reçu la désignation Fast Track de la FDA pour son candidat en pipeline d'ABO-101 pour le traitement du syndrome de Sanfilippo de type B ou MPS IIIB.


• Août 2018 – Ultragenyx a annoncé l'approbation de Mepsevii (vestronidase alpha) en Europe pour le traitement de la mucopolysaccharidose VII, également connue sous le nom de syndrome de Sly.

COUVERTURE DU RAPPORT

Una representación infográfica de Mucopolysaccharidosis Treatment Market

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Le rapport sur le marché du traitement de la mucopolysaccharidose fournit une analyse détaillée du marché et se concentre sur des aspects clés tels que la prévalence des principaux types de mucopolysaccharidose – par régions clés (2018), l’analyse du pipeline, les développements clés de l’industrie, le scénario réglementaire – par régions clés, un aperçu des traitements émergents. pour la mucopolysaccharidose et scénario de remboursement - par régions clés. En outre, le rapport offre un aperçu des tendances du marché et met en évidence les principaux développements du secteur. Outre les facteurs susmentionnés, le rapport englobe plusieurs facteurs qui ont contribué à la croissance du marché au cours des dernières années.

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