オーファンドラッグ市場規模、シェアおよび業界分析、治療分野別（腫瘍学、血液学、神経学、内分泌学、心血管、呼吸器、免疫療法、感染症など）、薬剤の種類別（生物製剤および非生物製剤）、流通チャネル別（病院薬局、小売薬局、オンライン薬局、その他)、および地域予測、2024 ～ 2032 年

世界の希少疾病用医薬品市場規模は、2023 年に 1,704 億 9 千万米ドルと推定されています。市場は 2024 年の 1,891 億 7 千万米ドルから 2032 年までに 4,685 億 8 千万米ドルに成長すると予測されており、予測期間中に 12.0% の CAGR を示します。北米は、2023年には53.94%のシェアで世界市場を独占しました。さらに、米国のオーファンドラッグ市場規模は、政府のオーファンドラッグに対する有利な政策により、2032年までに推定2,373億9,000万米ドルに達し、大幅に成長すると予測されています。 .

オーファンドラッグは経済的理由から製薬業界によって開発されていますが、公衆衛生のニーズに応えています。これらの薬は、これまで治療法がなかったか、少なくとも満足のいく治療法がなかった重篤な病気に苦しむ患者を治療するために開発されました。たとえば、オーファネットが 2023 年に発表した記事には、現在治療法がない希少疾患の数は世界中で 4,000 ～ 5,000 あると推定されていると記載されています。さらに、ヨーロッパでは 2,500 万人から 3,000 万人がこれらの希少疾患に罹患していると報告されています。

欧州希少疾患機関によると、希少疾患の診断、予防、治療のために希少疾病用医薬品が製造されています。腫瘍学治療分野は、新たながん関連疾患の出現により、世界市場でかなり高いシェアを占めています。さらに、一連のがん関連希少疾病用医薬品に対する FDA の承認により、予測期間中に特に腫瘍治療分野でこれらの医薬品の商業化が増加すると予想されます。市場は、免疫調節剤が免疫系を正常化または増幅するため、免疫調節剤に対する需要が高まることで成長すると考えられます。先進国だけでなく新興国でも感染症の有病率が上昇し、医薬品の価格が高騰しているため、免疫調節薬の需要が高まり、予測期間中の世界の希少疾病用医薬品市場の成長に寄与すると予測されています。

新型コロナウイルス感染症（COVID-19）のパンデミックは、規制当局の承認の増加により市場の成長にプラスの影響を与えました。 2021年、主に市場関係者の研究開発活動の再開により、市場の成長は続きました。主要企業によるさまざまな適応症に対するさまざまなパイプライン候補の発売により、この成長は予測期間中も継続すると予想されます。このような傾向は、市場が予測期間中に着実に成長する準備ができていることを示しています。

希少疾病用医薬品の市場動向

市場の成長を促進する強力な製品発売

世界市場における顕著な傾向の 1 つは、これらの疾患の適応症に対する強力な製品の発売です。世界中で、希少疾患に苦しむ患者は、これらの疾患に対する効率的で強力な治療法を求めています。研究開発の取り組みが増加し、効果的な治療法を求める患者団体による支持が高まっていることにより、より新しく効果的な製品の導入が推進されています。こうした傾向は、さまざまな種類のがん、免疫疾患、その他の希少疾患の治療のためのいくつかのブロックバスター薬の開発と販売につながりました。

• Evaluate Pharma によるオーファンドラッグレポート 2022 によると、トップ 10 のオーファンドラッグの大ヒット商品の増加は、2026 年までに 30 億米ドルから 130 億米ドルの価値があると推定されています。さらに、ジョンソン＆エンド社の 40% がその価値を持つと推定されています。ジョンソンの医薬品売上高は、希少疾病用医薬品、特にインブルヴィカやダーザレックスなどの血液がん治療薬によるもので、2026年までにその価値は230億米ドルを超えると予想されています。したがって、既存企業と新興企業によるこのような高度な希少疾病用医薬品の導入が注目されています。これらの医薬品の普及促進に貢献し、予測期間中の世界市場の成長を促進すると期待されています。

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オーファンドラッグ市場の成長要因

市場の成長を促進するために研究開発の取り組みを強化

世界市場で普及している重要な推進要因の 1 つは、新規製品の開発のための著名な企業による研究開発投資の増加です。希少疾患に対する認識と理解が高まっているため、多くの主要な臨床段階のバイオ医薬品企業と既存の市場関係者が、臨床試験のさまざまな段階で希少疾病用医薬品の強力なパイプライン候補を作成しています。このように希少疾患治療薬への進出が増えているのは、従来の医薬品ポートフォリオと比較して、希少疾患ではブロックバスター薬の開発につながる主要な医薬品の画期的な進歩が十分に可能であるためです。

• 2021 年には、FDA の医薬品評価研究センター（CDER）の承認の半数以上が孤児指定を受けており、2 つの CAR-T 細胞療法が生物製剤評価研究センター（CBER）によって承認されました。

同様に、一部の国の政府機関は、研究やイニシアチブ活動を促進するための取り組みを行っています。このような要因は、予測期間中の市場の成長を促進すると予想されます。

• 2023 年 10 月、インド政府は「インドの製薬メッドテック部門における研究開発とイノベーションに関する国家政策」および「製薬メッドテック部門の研究開発とイノベーション推進スキーム（PRIP）」を開始しました。彼らは、インドの製薬および医療技術分野における研究、開発、イノベーションの促進に重点を置いています。このポリシーの一部は、希少疾患、遺伝子治療、希少疾病用医薬品、精密医療に重点を置いています。

これを推進するもう 1 つの強力な要因は、製薬会社が、糖尿病や冠状動脈疾患 (CAD) などの疾患に対する従来の治療薬の規制当局の承認のために、希少疾患と比較して大規模な結果研究を実施する必要があることです。この要因は、予測期間中に市場の成長を促進すると予測されます。

希少疾患の患者数の増加が市場の発展を促進

希少疾患の患者数は世界中で増加しています。このように多くの患者が集まっているため、適切な治療オプションに対する需要が高まっています。このようなシナリオは、希少疾患治療薬の強力な研究開発の取り組みや製品の発売も強化しました。これらの要因は、世界市場に大きなプラスの影響を与えると予想されます。

• たとえば、ユーロニュースが 2023 年に掲載した記事によると、ヨーロッパには 5,000 ～ 8,000 の希少疾患があり、この地域のほぼ 3,000 万人、世界中で 3 億人の日常生活に影響を与えています。これにより、本質的に非常に深刻な臨床ニーズが大幅に満たされていない患者集団が大量に発生しています。したがって、希少疾患の患者数の増加と、洗練された効果的な製品の開発における大手および新興市場のプレーヤーの関与の増加により、市場の成長が促進されると予想されます。

抑制要因

希少疾病用医薬品の採用を制限するためには高額なコストがかかる

世界的に希少疾患治療薬の開発とマーケティングへの注目が高まっているにもかかわらず、特定の制限により世界市場の成長が制限されています。重要な抑制要因の 1 つは、これらの薬剤に関連する高額な費用です。

• 2023 年に USA Today に掲載されたニュース記事によると、脊髄性筋萎縮症の治療に承認された 1 回限りの治療薬であるゾルゲンスマは、米国市場で最も高価な薬の 1 つです。この薬の費用は約 225 万ドルで、世界中で 3,000 人以上の患者を治療してきました。

発展途上国では、薬が適切に払い戻されない可能性があり、患者の自己負担額が大幅に増加します。これにより、患者に治療費の負担が生じ、その結果、これらの製品の採用が制限されることになります。このようなシナリオは市場の成長を制限します。

オーファンドラッグ市場セグメンテーション分析

治療領域別の分析

強力な規制医薬品承認により、腫瘍学分野が優位に立つ

治療分野に基づいて、市場は腫瘍学、血液学、神経学、内分泌学、心臓血管学、呼吸器学、免疫療法、感染症などに分類されます。

2023 年の希少疾病用医薬品市場では、腫瘍学部門が圧倒的なシェアを占めました。この優位性は、主要企業の製品開発パイプラインにいくつかの腫瘍学用医薬品が存在していることと、さまざまな病気の治療に特化した多数の希少疾病用医薬品の存在によるものです。癌。たとえば、2022 年 2 月、CTI バイオファーマは、米国で 21,000 人を超える患者が罹患している希少な骨がんである骨髄線維症の成人患者の治療を目的とした自社薬パクリチニブについて、米国 FDA の承認を取得しました。

血液学セグメントは、多数の新製品の発売と規制当局の承認数の増加により、2 番目に主要なセグメントになると予測されています。神経学セグメントも、多発性硬化症などの慢性疾患向け製品の積極的な展開により、比較的強力な CAGR を記録すると予想されています。

ただし、内分泌、呼吸器、心臓血管分野では、予測期間中に CAGR が低下すると予想されます。免疫療法セグメントは、キイトルーダなどの信頼できる製品の存在と研究イニシアチブの増加により、強力な CAGR を記録すると予想されます。

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薬剤の種類別分析

強力な製品提供により生物製剤部門が優位

医薬品の種類に基づいて、市場は生物製剤と非生物製剤に分類されます。

生物製剤セグメントは、生物製剤に分類される製品の圧倒的な存在感により、2023 年の世界市場シェアを独占しました。米国食品医薬品局 (FDA) の推計によると、同組織のオーファン製品開発局 (OOPD) は、1983 年以来、希少疾患を治療するために 600 を超える医薬品および生物製剤を開発、販売してきました。非生物製剤部門は世界市場でのシェアは低く、また比較的低い CAGR を記録しました。

流通チャネル分析による

病院薬局へのアクセスの良さがセグメントの優位性をもたらした

流通チャネルに基づいて、市場は病院薬局、小売薬局、オンライン薬局などに分類されます。

病院薬局セグメントは、予測期間中に最大の市場シェアを保持すると予想されます。この分野の優位性の背後にある主な理由は、非常に多くの薬剤が病院で訓練を受けた医療専門家によって静脈内投与されなければならないことです。小売薬局セグメントは、予測期間中に比較的低い CAGR を記録すると予想されます。

オンライン薬局セグメントは、消費者が医薬品を購入する際に容易に行えるため、高い CAGR を記録すると予想されます。また、新型コロナウイルス感染症のパンデミック中、医薬品を購入するためにオンライン薬局に切り替える消費者の数が増加したため、オンライン薬局は大幅な成長を記録しました。

地域に関する情報

地域の観点から見ると、世界市場は北米、ヨーロッパ、アジア太平洋、および世界のその他の地域に分類されます。

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北米の市場規模は、2023 年に 919 億 7,000 万米ドルでした。北米の優位性は、希少疾病用医薬品への多額の支出、強力な患者数、洗練された医薬品の開発につながる主要な市場プレーヤーの存在によるものです。革新的な製品。

• たとえば、遺伝的希少疾患 (GARD) 情報センターによると、米国には 10,000 を超える既知の希少疾患があり、米国の約 10 人に 1 人、つまり 3,000 万人が罹患しています。米国における有利な償還政策の存在が、世界市場における北米の優位性の原因となっています。


• 2023 年 12 月、BioVersys AG は、アルピベクチル (BVL-GSK098) とエチオナミドの固定用量配合剤について、米国食品医薬品局から希少疾病用医薬品指定 (ODD) の助成金を受け取りました。結核（TB）の治療に使用されます。

ヨーロッパ市場は、この地域の患者数の増加と高度な希少疾患治療薬の強力な採用により、強力な CAGR を記録すると予想されています。アジア太平洋地域の市場は、医療費の増加と希少疾患に対する高い意識により、最も高い成長を記録すると予想されています。世界の残りの地域はラテンアメリカ、中東、アフリカで構成されていますが、これらの地域ではこれらの医薬品の浸透が不十分であるため、世界市場に占める割合が低くなります。

希少疾病用医薬品市場の主要企業のリスト

市場の成長を促進するブリストル マイヤーズ スクイブ カンパニーと F. ホフマン ラ ロッシュ リミテッドの強力なポートフォリオ

市場は、多数の主要な市場プレーヤーとその多様な製品開発パイプラインの存在により、本質的に競争が激しいです。現在、ブリストル・マイヤーズ スクイブ社とF. ホフマン・ラ・ロッシュ社が市場を支配しており、2023年には世界市場で大きなシェアを占めることになる。これは主に、両社の腫瘍関連薬の売上高と製品ポートフォリオが好調であるためである。

しかし、Biogen Inc. や BioMarin Pharmaceutical Inc. など、さまざまな希少疾患に対する革新的な製品パイプラインを持つ主要企業がこの業界に台頭しつつあります。その他の著名な企業としては、アムジェン、アレクシオン、ノバルティス、アストラゼネカ、第一三共株式会社、アギオス ファーマシューティカルズが挙げられ、これらも新薬の世界市場で大きな存在感を示しています。

プロファイルされた主要企業のリスト:

• アムジェン社（米国）


• バイエル AG (ドイツ)


• F. Hoffmann-La Roche Ltd (スイス)


• アレクシオン ファーマシューティカルズ Inc. (米国)


• ノボ ノルディスク A/S (デンマーク)


• ノバルティス AG (スイス)


• ブリストル・マイヤーズ スクイブ社 (米国)


• アストラゼネカ (英国)


• 第一三共株式会社 (日本)


• GlaxoSmithKline plc (英国)

主要な業界の発展:

• 2024 年 2 月 – Rapid Commercialization Partners (RCP) は Orphan Now と提携し、希少疾病用医薬品を開発する企業が市場投入までの時間を短縮し、世界中の患者により効率的に治療を受けられるよう支援します。


• 2023 年 2 月 – GSK plc のベンリスタ (ベリムマブ) が、米国食品医薬品局 (FDA) の希少疾病用医薬品指定 (ODD) を取得しました。これは、全身性硬化症を治療するための B 細胞阻害モノクローナル抗体です。 GSK は、全身性硬化症関連間質性肺疾患（SSc-ILD）を対象としたベリムマブの第 II/III 相試験を 2023 年前半に開始する予定です。


• 2022 年 12 月 – アムジェン社は、Horizo​​n Therapeutics Plc を希少疾病用医薬品ポートフォリオとともに 278 億米ドルで買収する決定を発表しました。


• 2022 年 11 月 – 希少疾患に重点を置くアストラゼネカのグループである Alexion は、先駆的なゲノム医療会社である LogicBio Therapeutics, Inc. を買収しました。この買収は、希少疾患を治療しながらゲノム医療におけるアレクシオンの成長を加速するために行われました。


• 2022 年 3 月 – マリナス ファーマシューティカルズは、2 歳の患者のまれなサイクリン依存性キナーゼ様 5 (CDKL5) 欠損症 (CDD) に関連する発作を治療するツタルミー (ガナキソロン) について米国 FDA の承認を取得しました。歳以上


• 2022 年 2 月 – Adalvo は SK Pharma と提携して Arphio を作成しました。これは、希少疾病用医薬品に特化した新しい事業体です。


• 2021 年 8 月 – 米国 FDA は、ピルビン酸キナーゼ (PK) 欠損症の成人の治療を目的としたミタピバットの Agios Pharmaceuticals, Inc. からの新薬申請を受理しました。


• 2021 年 5 月 – 米国 FDA は、再発または難治性の多発性骨髄腫を治療するための Legend Biotech Corporation による治験療法である BCMA CAR-T 細胞療法の優先審査を認めました。

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