Tamanho do mercado de medicamentos órfãos dos EUA, participação, análise, por área de terapia (oncologia, hematologia, neurologia, endocrinologia, cardiovascular, respiratória, imunoterapia e outros), por tipo de medicamento (biológicos e não biológicos), por canal de distribuição (farmácias hospitalares, Farmácias de varejo e farmácias on-line) e previsão do país, 2024-2032

O tamanho do mercado de medicamentos órfãos dos EUA valeu US$ 84,70 bilhões em 2023 e deverá crescer a um CAGR de 12,3% durante o período de previsão. 

Os medicamentos órfãos destinam-se ao tratamento de doenças raras. Com base em artigos publicados e bases de dados nacionais, a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou mais medicamentos órfãos do que os medicamentos não órfãos nos últimos cinco anos. O número crescente de pacientes que sofrem de doenças raras está a impulsionar a procura pela introdução de terapêuticas eficazes no país.

• De acordo com dados da FDA publicados em 2022, mais de 7.000 doenças raras afetam mais de 30 milhões de pessoas nos EUA.

Uma população tão grande de pacientes com necessidades não satisfeitas incentiva os fabricantes a investir ativamente em atividades de investigação e desenvolvimento para expandir as opções de tratamento para doenças raras. O surto de COVID-19 impactou positivamente o crescimento do mercado. Este crescimento positivo deveu-se ao aumento das aprovações regulatórias para o produto.

ÚLTIMAS TENDÊNCIAS

Candidatos robustos para doenças raras são uma importante tendência do mercado

A crescente população de pacientes que procuram tratamento médico para doenças raras, como atrofia muscular espinhal, mielofibrose, mieloma múltiplo, linfoma de células B e muitas outras, está a aumentar a necessidade de soluções terapêuticas mais eficazes. Os participantes do mercado estão se concentrando em P&D para estabelecer a eficiência de potenciais candidatos no tratamento de diversas condições. De acordo com vários artigos publicados e comunicados de imprensa, espera-se que o medicamento lecanemab da Eisai e da Biogen receba a aprovação da FDA dos EUA no final de 2023 para tratar a doença de Alzheimer.

Vários medicamentos receberam aprovações da FDA nos últimos anos. Em 2021, 40 medicamentos especiais foram aprovados pelo FDA, representando 75% de todos os medicamentos aprovados. Em 2022, 22 novos medicamentos foram aprovados pela FDA e esperava-se que mais 16 fossem aprovados antes do final de 2022.

FATORES DE CONDUÇÃO

Políticas governamentais favoráveis ​​para medicamentos órfãos para impulsionar o crescimento do mercado

A lei dos medicamentos órfãos foi aprovada em 1983, proporcionando incentivos às empresas farmacêuticas para o desenvolvimento de medicamentos para tratar doenças raras. A FDA dos EUA concede a designação de medicamento órfão a medicamentos que se qualificam em determinados critérios específicos. Estabeleceram também o programa de subvenção de produtos órfãos para financiar o desenvolvimento de produtos para doenças ou condições raras. Em 2022, 20 dos 37, ou 54% dos novos medicamentos, foram aprovados para doenças raras.

O número crescente de medicamentos órfãos aprovados é impulsionado pelo progresso tecnológico e pela introdução de novas modalidades, tais como medicamentos celulares e terapias genéticas , conjugados anticorpo-droga e anticorpos biespecíficos. Estas modalidades são frequentemente testadas em condições de nicho bem definidas que as tornam mais adequadas para a designação de medicamentos órfãos. Essas novas modalidades aprovadas pelo Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos (CDER) e pelo Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica (CBER) capturaram um terço de todos os produtos aprovados em 2022.

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Nos EUA, espera-se que mais de 1,9 milhão de novos casos de câncer (excluindo câncer de pele basocelular, de células escamosas e carcinoma in situ (câncer não invasivo) sejam diagnosticados de acordo com o relatório de 2023 da American Cancer Society.

FATORES DE RESTRIÇÃO

Adoção limitada de produtos devido ao alto custo pode dificultar o crescimento do mercado

Um factor crítico que limita a taxa de adopção de medicamentos órfãos, especialmente terapias celulares e genéticas, é o seu elevado custo. Por exemplo, a terapia genética Elevidys da Sarpeta Therapeutics foi aprovada para a distrofia muscular de Duchenne em junho de 2023 e deverá custar 3,2 milhões de dólares por paciente.

Da mesma forma, três das terapias genéticas aprovadas pela FDA em 2022 custaram 2,8 milhões de dólares por paciente. Estes incluem o Zynteglo da Bluebird para beta-talassemia por 2,8 milhões de dólares por paciente; Skysona para adrenoleucodistrofia cerebral (CALD), uma doença neurológica rara, por 3 milhões de dólares por paciente; e Hemgenix, terapia para hemofilia B da CSL Behring e UniQure, por US$ 3,5 milhões por paciente.

Estas terapias desafiam os pagadores e privam a população potencial de pacientes no acesso ao tratamento para doenças órfãs. Isto pode diminuir a taxa de tratamento de doenças raras, limitando o crescimento do mercado de medicamentos órfãos dos EUA durante o período de previsão.

SEGMENTAÇÃO

Por Análise de Área Terapêutica

Com base na área terapêutica, o mercado é segmentado em hematologia, cardiovascular, oncologia, respiratória, endocrinologia, neurologia, imunoterapia, entre outros.

O segmento de oncologia foi responsável pela maior participação no mercado de medicamentos órfãos dos EUA em 2022 devido ao aumento da prevalência do câncer em todo o país. Um grande número de fabricantes oferece medicamentos para o tratamento desses tipos de câncer, que são designados como medicamentos órfãos.

• De acordo com o relatório da American Cancer Society 2023, estima-se que 89.380 novos casos de linfoma serão diagnosticados nos EUA em 2023 e 21.080 pessoas morrerão da doença. O linfoma é amplamente agrupado como linfoma de Hodgkin (8.830 novos casos e 900 mortes em 2023) e linfoma não-Hodgkin (80.550 casos e 20.180 mortes em 2023).

Por análise de tipo de medicamento

Por tipo de medicamento, o mercado é segmentado em biológicos e não biológicos.

O segmento de produtos biológicos dominou o mercado dos EUA em 2022. O domínio do segmento é atribuído ao grande número de produtos biológicos aprovados para múltiplas indicações em todo o país.

• De acordo com um artigo publicado pela Academy of Managed Care Pharmacy Nexcus em outubro de 2022, 39 biossimilares foram aprovados pelo FDA para nove produtos biológicos de referência diferentes, dos quais 23 estão atualmente disponíveis no mercado. Além disso, espera-se que dez biossimilares entrem no mercado em 2023.

Por análise de canal de distribuição

Em termos de canal de distribuição, o mercado dos EUA é segmentado em farmácias hospitalares e farmácias de varejo e online.

O segmento de farmácias hospitalares detinha a maior participação de mercado em 2022. O domínio deste segmento é atribuído ao fato de a maioria dos medicamentos serem para doenças órfãs e para as quais é necessária a consulta de profissional médico treinado nos hospitais. Após um exame minucioso, esses medicamentos podem ser adquiridos mediante receita médica. A maioria dos medicamentos deve ser administrada por via intravenosa por um profissional de saúde treinado. Espera-se que esses fatores impulsionem posteriormente o crescimento do segmento.

• Por exemplo, Soliris e Upliza são dois medicamentos aprovados pela FDA que foram indicados para tratar sintomas de distúrbio de neuromielite óptica soectrum (NMOSD) em 2019 e 2020, respectivamente. Ambos os medicamentos precisam ser injetados por via intravenosa em ambiente clínico.

PRINCIPAIS ATORES DA INDÚSTRIA

O mercado é altamente competitivo, com participantes de mercado como a Bristol Myers Squibb e a Johnson & Johnson ocupando as posições de liderança em 2022. A posição de topo da Bristol Myers Squibb pode ser atribuída ao forte desempenho de vendas dos seus produtos aprovados; Breyanzi, Abecma e Revlimid, aprovados para Linfoma de Grandes Células B (LBCL) e mieloma múltiplo. A empresa está focada em expandir sua oferta de produtos na área de terapia oncológica. A Johnson & Johnson também estabeleceu sua presença no mercado com seus órfãos estrelas Darzalex e Imbruvica, e Carvykti, que atendem principalmente à terapia oncológica.

Alguns outros players importantes com presença considerável no mercado incluem AstraZeneca, F. Hoffmann-La Roche Ltd., Novartis AG e outros. A AstraZeneca lidera na categoria sanguínea com Ultomiris, que é aprovado para doenças sanguíneas raras, como hemoglobinúria paroxística noturna e síndrome hemolítico-urêmica atípica. Alguns dos players emergentes neste mercado são Biogen, Vertex Pharmaceuticals, entre outros. Essas empresas estão expandindo sua atuação na categoria de neurologia e terapêutica respiratória.

LISTA DAS PRINCIPAIS EMPRESAS PERFILADAS:

• (EUA)


• Bayer AG (Alemanha)


• F.Hoffmann-La Roche Ltd (Suíça)


• (EUA)


• Novo Nordisk A/S (Dinamarca)


• Novartis AG (Suíça)


• Empresa Bristol-Myers Squibb (EUA)


• AstraZeneca (Reino Unido)


• DAIICHI SANKYO COMPANY, LIMITADA (Japão)


• GlaxoSmithKline plc (Reino Unido)

PRINCIPAIS DESENVOLVIMENTOS DA INDÚSTRIA: 

• Abril de 2023 – A Biogen recebeu aprovação do FDA para QALSODY (tofersen) para o tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ELA) associada a uma mutação no gene da superóxido dismutase 1 (SOD1).


• Março de 2023 – O Pharming Group N.V. recebeu aprovação da FDA para Joenja (leniolisibe) para o tratamento da síndrome da fosfoinositide 3-quinase delta ativada (PI3Kδ) (APDS) em pacientes com 12 anos de idade ou mais.


• Fevereiro de 2023 – recebeu aprovação acelerada do FDA dos EUA para FILSPARI (sparsentan), a terapia não imunossupressora indicada para reduzir a proteinúria em adultos com nefropatia por imunoglobulina A (IgAN).

COBERTURA DO RELATÓRIO

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O relatório de mercado fornece uma análise detalhada do mercado. Ele se concentra em aspectos importantes, como a prevalência de doenças raras nos EUA e na análise de pipelines. Além disso, inclui uma visão geral dos desenvolvimentos tecnológicos, dos principais desenvolvimentos da indústria e do impacto do COVID-19 no mercado. Além disso, o relatório também oferece insights sobre as tendências do mercado e destaca as principais dinâmicas do setor. Abrange ainda vários fatores que contribuíram para o crescimento do mercado nos últimos anos.

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