Tamaño del mercado de tratamiento de la anemia falciforme, participación y análisis de impacto de COVID-19, por modalidad de tratamiento [trasplante de médula ósea, transfusión de sangre, farmacoterapia {hidroxiurea y productos de marca (Endari, Adakveo, Oxbryta, Zynteglo, PYRUKYND (Mitapivat), CTX001, Inclacumab) , MGTA-145, Vamifeport (VIT-2763), ALXN1820, FT-4202 y GBT021601)}], por usuario final [hospitales, clínicas especializadas y otros] y pronóstico regional, 2023-2030

El tamaño del mercado de tratamiento de la anemia falciforme se valoró en 2,25 mil millones de dólares en 2022 y se proyecta que crecerá de 2,73 mil millones de dólares en 2023 a 9,84 mil millones de dólares en 2030, exhibiendo una tasa compuesta anual del 20,1% durante 2023-2030.

La anemia de células falciformes (SCD) es un trastorno hereditario que causa enfermedades, como la anemia de células falciformes de la hemoglobina, la enfermedad de la hemoglobina SS, la anemia de células falciformes y otras que causan la deformación de los glóbulos rojos. Esto conduce a la muerte prematura de las células, provocando escasez de sangre, y también inhibe el flujo sanguíneo, provocando obstrucción. El procedimiento de tratamiento incluye transfusiones de sangre, medicamentos y trasplantes de médula ósea.

El crecimiento del mercado mundial del tratamiento de la anemia falciforme se atribuye a la creciente prevalencia de la ECF, la mayor conciencia sobre la enfermedad y el creciente enfoque de los actores clave en el lanzamiento de nuevos medicamentos eficaces para el tratamiento de la anemia falciforme.

• En febrero de 2022, Agios Pharmaceuticals, Inc. anunció la aprobación de la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA) para su producto PYRUKYND (mitapivat) para el tratamiento de la anemia hemolítica en adultos con deficiencia de piruvato quinasa (PK), un trastorno hemolítico poco común, debilitante y de por vida. anemia.

IMPACTO DEL COVID-19

La disminución de las donaciones de médula ósea y la escasez de donantes obstaculizaron el crecimiento del mercado en medio de la pandemia          

El brote de COVID-19 no tuvo impacto en el segmento de mercado de farmacoterapia debido a la comercialización de medicamentos de tratamiento farmacéutico de marca entre 2019 y 2020.

• Por ejemplo, en junio de 2020, Emmaus Medical, Inc. recibió la aprobación de comercialización del Ministerio de Salud de Israel para la distribución comercial y la venta de Endari en Israel. Además, el segmento de farmacoterapia de la empresa experimentó un crecimiento del 100,1% en 2020 con respecto a 2019.

Sin embargo, los segmentos de transfusión de sangre y trasplante de médula ósea experimentaron una disminución en el crecimiento en 2020 en comparación con el año anterior debido a la reasignación de soluciones de atención médica para el tratamiento de COVID-19. Además, dado que se redujo el número de personas que optaban por el tratamiento de la anemia falciforme, el mercado se vio afectado negativamente.

• Por ejemplo, según los datos del Informe de la encuesta comunitaria COVID-19 realizado por la Organización Nacional de Enfermedades Raras (NORD) publicado en 2020, alrededor del 74,0% de 772 participantes en los EE. UU. que padecían una enfermedad rara tuvieron citas médicas canceladas para reducir contacto persona a persona y para controlar la propagación del virus.

Además, el mercado experimentó un crecimiento significativo después del brote de COVID-19. Esto se debió al aumento de las ventas de medicamentos para el tratamiento de la anemia falciforme.

• Por ejemplo, Adakveo de Novartis generó unas ventas netas de 186,0 millones de dólares en 2022, experimentando un crecimiento del 77,1% respecto a 2020.

ÚLTIMAS TENDENCIAS

La creciente adopción de terapia génica reforzó el desarrollo de tratamientos eficaces para la ECF 

La terapia génica se ha convertido en la cura definitiva para diversas enfermedades crónicas. En el caso de enfermedades hereditarias, terapia genética es una revolución que apunta a la causa raíz de una enfermedad. Con la creciente investigación sobre la corrección de mutaciones genéticas para el tratamiento de la enfermedad, los actores del mercado han cambiado su enfoque de I+D hacia la terapia génica.

• Por ejemplo, en febrero de 2018, David Williams, en colaboración con el Boston Children's Hospital, inició un estudio clínico para determinar la viabilidad y seguridad de la administración de un vector lentiviral de transferencia de genes que codifica un pequeño ARN en forma de horquilla (sh) dirigido al represor del gen γ-globina. BCL11A, en pacientes con ECF grave. El estudio se encuentra actualmente en la fase 1 de prueba y se espera que esté terminado en abril de 2024.

De manera similar, CRISPR Therapeutics y Vertex Pharmaceuticals han estado realizando ensayos clínicos sobre la terapia CTX001 editada con el gen CRISPR-Cas9. Actualmente se encuentra en la fase clínica 3 y se estima que se completará en octubre de 2024. Los estudios clínicos positivos sobre CTX001 sugieren que el candidato en desarrollo puede convertirse en un fármaco de gran éxito cuando se lance al mercado. Debido a este factor, se espera que el mercado global sea testigo de un crecimiento en los próximos años.

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FACTORES DE CRECIMIENTO DEL MERCADO DE TRATAMIENTO DE LA ENFERMEDAD DE CÉLULAS falciformes

El aumento de la prevalencia junto con la alta gravedad relacionada con la enfermedad para aumentar la demanda de procedimientos de tratamiento eficaces

A nivel mundial, millones de personas se ven afectadas por la anemia de células falciformes. La creciente prevalencia de la anemia falciforme está impulsando la expansión del mercado.

• Por ejemplo, en mayo de 2022, la ECF afectó a casi 100.000 estadounidenses, según los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC).

Los jóvenes y adultos con anemia de células falciformes experimentan con frecuencia la consecuencia extrema conocida como crisis vasooclusiva (COV). La creciente necesidad de atención médica de emergencia entre los pacientes debido a casos de malestar agudo repentino está impulsando la expansión del mercado.

• Según el estudio de investigación del Centro Nacional de Información Biotecnológica (NCBI) de 2021, los pacientes que padecen la enfermedad pueden encontrar hasta 18 COV al año.

El creciente énfasis en la introducción de medicamentos para disminuir la gravedad de estas enfermedades por parte de los principales actores del mercado está respaldando la expansión del mercado.

• Por ejemplo, en noviembre de 2019, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) aceleró la aprobación de Oxbryta de Pfizer, indicado para pacientes adultos con anemia falciforme y niños de 12 años o más. En 2021, la FDA aprobó el uso ampliado de medicamentos para pacientes de 4 años o más en EE. UU.   

La creciente prevalencia de la ECF y la eficacia de los productos para el tratamiento de la enfermedad para reducir las posibilidades de COV están aumentando su adopción entre los pacientes.

Advenimiento de nuevas soluciones de tratamiento para contribuir al crecimiento del mercado

Anteriormente, sólo se incluían en el tratamiento de la ECF el trasplante de médula ósea y la transfusión de sangre. La creciente incidencia de la anemia falciforme y la creciente conciencia sobre ella impulsaron la adopción de procedimientos de tratamiento eficientes.

Los principales actores aumentaron su foco en el lanzamiento de nuevos productos para el tratamiento de esta enfermedad y satisfacer las demandas de los pacientes.

• Por ejemplo, en 2017, la FDA aprobó el fármaco Endari de Emmaus Life Sciences para pacientes con anemia falciforme de cinco años o más. Hasta entonces, había un enfoque limitado en la innovación para desarrollar un tratamiento para la enfermedad, ya que Endari fue el primer medicamento de marca aprobado en décadas.

Después del lanzamiento de Endari, surgieron algunas empresas más en el mercado con lanzamientos de nuevos productos, incluidas Oxbryta (Global Blood Therapeutics), Adakveo (Novartis), Zynteglo (bluebird bio, Inc.) y PYRUKYND (Agios Pharmaceuticals, Inc.). .

Además, al ofrecer aprobaciones rápidas de productos, la FDA y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) también desempeñan un papel importante. La FDA otorga aprobación rápida a medicamentos para enfermedades graves para abordar una necesidad médica no cubierta.

• En noviembre de 2019, tres meses antes del tiempo legalmente requerido para que la agencia tomara medidas, Global Blood Therapeutics (Pfizer Inc.) informó que la FDA había aprobado Oxbryta.

Se prevé que la creciente prevalencia de la ECF y las introducciones esperadas de nuevos medicamentos fomenten el crecimiento del mercado durante el período previsto.

FACTORES RESTRICTIVOS

La falta de opciones de tratamiento de la ECF en los países emergentes limitará el crecimiento del mercado

La farmacoterapia del tratamiento de la anemia falciforme consiste en hidroxiurea y algunos medicamentos de marca. La hidroxiurea se considera la primera línea de tratamiento de enfermedades y es recomendada por muchos profesionales de la salud. Sin embargo, la falta de disponibilidad de opciones de tratamiento en los países en desarrollo de todo el mundo se destaca como un factor limitante.

• Según la Sociedad Estadounidense de Hematología, en la región de África subsahariana, casi 300.000 bebés nacen con ECF cada año. A pesar de la inclusión de la hidroxiurea en la Lista Modelo de Medicamentos Esenciales para Niños de la OMS, sigue sin estar disponible en la región. Además, en África se considera que el medicamento es demasiado caro.

Además, las transfusiones de sangre para el tratamiento de la ECF también dependen de la disponibilidad de donantes. Hay posibilidades de que se realicen pruebas de detección inadecuadas, lo que da lugar a un aumento de las infecciones transmitidas por transfusiones de sangre, aunque los donantes sean accesibles.

La financiación pública y privada en los países africanos es insuficiente para mejorar las instalaciones sanitarias y la atención que necesitan los pacientes que padecen la enfermedad.

Además, combinado con la falta de conciencia sobre la enfermedad entre la población de las economías emergentes puede limitar el crecimiento del mercado global durante el período de pronóstico.  

SEGMENTACIÓN

Por análisis de modalidad de tratamiento

Segmento de transfusión de sangre liderado por su eficiencia en la modalidad de tratamiento para el manejo del accidente cerebrovascular

El mercado se divide en transfusión de sangre, trasplante de médula ósea y farmacoterapia, en términos de modalidad de tratamiento. El segmento de farmacoterapia se divide en productos de marca e hidroxiurea.

El segmento de transfusión de sangre generó los mayores ingresos en 2022 y se espera que crezca a una tasa compuesta anual estancada durante el período de pronóstico. La transfusión de sangre es el método de tratamiento más eficaz para controlar los accidentes cerebrovasculares, que es uno de los síntomas graves de la ECF. El creciente número de episodios de accidentes cerebrovasculares entre pacientes con ECF ha aumentado la demanda de tratamiento con transfusiones de sangre. Este factor es responsable del dominio del segmento.

Además, se espera que el segmento de farmacoterapia crezca a la CAGR más rápida durante el período de pronóstico. La alta tasa de crecimiento del segmento se debe al lanzamiento de nuevos medicamentos farmacoterapéuticos de marca y al aumento de las iniciativas gubernamentales sobre los lanzamientos tempranos de estos medicamentos. Además, las opciones de tratamiento limitadas actualmente disponibles en el mercado también son responsables del crecimiento del segmento en el período de pronóstico. El gobierno de países como Estados Unidos, India y otros apoya las actividades de investigación para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes mediante financiación y designaciones como medicamentos huérfanos , vía rápida y revisión prioritaria, entre otros. Se espera que estos factores aceleren la introducción de nuevos medicamentos farmacoterapéuticos etiquetados y proporcionen un impulso significativo al segmento de farmacoterapia.

• Por ejemplo, en la India, el Programa Nacional de Eliminación de la Anemia Falciforme, introducido en el Presupuesto de la Unión para 2023, se centró en abordar problemas de salud importantes, como la anemia falciforme, específicamente en la población tribal del país.

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Por análisis del usuario final

El segmento de hospitales dominó debido a la creciente prevalencia de pacientes que visitan hospitales 

Según el usuario final, el mercado se segmenta en hospitales, clínicas especializadas y otros.

El segmento de hospitales tuvo una importante participación de mercado mundial en el tratamiento de la anemia falciforme en 2022. La gran participación del segmento se atribuye a la creciente prevalencia de ECF y al creciente número de admisiones hospitalarias para el tratamiento de la anemia falciforme.

• Según la OMS, entre 20 y 25 millones de personas viven con la enfermedad en todo el mundo. Además, se prevé que el número de pacientes aumentará un 30% para 2050, lo que facilitará el crecimiento del segmento hospitalario.

Se estima que el segmento de clínicas especializadas crecerá a una tasa compuesta anual significativa durante el período de pronóstico. El crecimiento de este segmento se puede atribuir al creciente número de clínicas especializadas que brindan tratamiento y atención a la anemia falciforme.

PERSPECTIVAS REGIONALES

Estados Unidos dominó el mercado global con una participación del 64% en 2022. El dominio del mercado en el país se atribuye a un mejor acceso al tratamiento de la ECF, posibles candidatos en desarrollo, un fuerte apoyo gubernamental y crecientes colaboraciones para mejorar el tratamiento de la enfermedad.

• En diciembre de 2019, Global Blood Therapeutics, Inc. anunció una colaboración de investigación con Syros Pharmaceuticals Inc. para desarrollar y comercializar nuevas terapias para la ECF y la beta-talasemia.

Europa representó una cuota de mercado significativa en 2022 y se prevé que sea testigo de un crecimiento considerable durante el período previsto. El crecimiento del mercado en Europa se atribuye a las políticas de reembolso favorables, la creciente prevalencia de la enfermedad y el creciente énfasis de los actores del mercado en la expansión de sus ofertas en la región.

• Según datos de la Agencia Europea de Medicamentos, en 2019, alrededor de 1 de cada 10.000 personas vivía con la enfermedad en el Espacio Económico Europeo (EEE).

Se espera que el mercado en el resto del mundo se expanda a una tasa compuesta anual significativa en los años proyectados. La expansión del mercado en la región está impulsada por la mayor incidencia de ECF en Medio Oriente y África, las regiones mediterráneas y América del Sur y el aumento de los ingresos disponibles. Además, también se espera que la creciente conciencia sobre la ECF y la sólida cartera de medicamentos de marca impulsen el crecimiento del mercado en la región.

JUGADORES CLAVE DE LA INDUSTRIA

Las empresas con fuertes ventas de tratamientos para la anemia falciforme dominarán la competencia

Global Blood Therapeutics Inc. (Pfizer Inc.), Novartis AG y Emmaus Medical, Inc. son los actores destacados en el mercado y captaron una considerable cuota de mercado global en 2022.

Global Blood Therapeutics Inc. (Pfizer Inc.) representó una participación de mercado significativa en 2022 debido a las fuertes ventas de Oxbryta para el tratamiento de la ECF.

• Por ejemplo, Oxbryta generó unos ingresos de 195,0 millones de dólares en 2021, experimentando un aumento del 57,5% en sus ventas respecto al año anterior.

De manera similar, Novartis AG mantuvo una participación considerable del mercado en 2022 debido al creciente enfoque en asociaciones con varias organizaciones gubernamentales. Esta asociación puede permitir a la empresa abordar las necesidades insatisfechas de la población de pacientes. Además, el énfasis de la empresa en la expansión de la disponibilidad de su producto a nivel mundial también es responsable de su importante posición en el mercado.

• En junio de 2020, Novartis AG anunció la expansión del programa africano de anemia falciforme a África Oriental con dos nuevos memorandos de entendimiento con los Ministerios de Salud de Uganda y Tanzania. El programa tiene como objetivo mejorar y prolongar la vida de las personas con ECF en el África subsahariana.

Además, el segmento de transfusión de sangre también generó importantes ingresos debido al aumento de las complicaciones de la ECF, como el accidente cerebrovascular, que se puede prevenir mediante la terapia de transfusión de sangre.

LISTA DE EMPRESAS CLAVE EN EL MERCADO DE TRATAMIENTO DE LA ENFERMEDAD DE CÉLULAS falciformes:

• Compañía Bristol-Myers Squibb (EE. UU.)


• Addmedica (Francia)


• Novartis AG (Suiza)


• Global Blood Therapeutics, Inc. (Pfizer Inc.) (EE. UU.)


• Emaús Medical, Inc. (EE.UU.)


• bluebird bio inc. (A NOSOTROS.)


• Agios Pharmaceuticals, Inc. (A NOSOTROS.)

DESARROLLOS CLAVE DE LA INDUSTRIA:

• marzo 2023 - AddMedica se asoció con Abacus Medicine Pharma Services para la distribución de Siklos (hidroxiurea) en Bélgica, Países Bajos y Luxemburgo. La terapia está indicada para pacientes a partir de 2 años.


• agosto 2022 - Para ayudar a un acceso rápido a ZYNTEGLO, incluida una oferta de contrato avanzada basada en resultados y un programa integral de apoyo al paciente, bluebird bio Inc. publicó detalles de su infraestructura comercial en EE. UU.


• noviembre 2021 – Emmaus Life Sciences, Inc. anunció su asociación con UpScript IP Holdings, LLC. (UpScript), para ofrecer telesalud soluciones a los pacientes, ampliando el acceso a Endari. 


• octubre 2020 – Novartis AG anunció la aprobación de Adakveo por parte de la Comisión Europea (CE) para prevenir crisis vasooclusivas (COV) recurrentes en pacientes con anemia falciforme de 16 años o más.


• septiembre 2020 – Para dispensar Oxbryta en Kuwait, Qatar, Bahrein, Arabia Saudita, Omán y los Emiratos Árabes Unidos, Global Blood Therapeutics, Inc. firmó un acuerdo exclusivo con Biopharma-MEA.

COBERTURA DEL INFORME

Una representación infográfica de Sickle Cell Disease Treatment Market

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El informe de investigación de mercado proporciona un panorama competitivo detallado. Incluye la prevalencia de la anemia falciforme y acontecimientos clave de la industria, como asociaciones, fusiones y adquisiciones. Además, se centra en puntos clave como el lanzamiento de nuevos productos en el mercado. Además, el informe cubre el análisis regional de diferentes segmentos y perfiles de empresas de actores clave en el tratamiento de la anemia falciforme, incluida una descripción general del negocio, datos financieros y análisis FODA para cada empresa. Además, el informe incluye las tendencias del mercado y el impacto de COVID-19 en el mercado. El informe consta de conocimientos cuantitativos y cualitativos que contribuyen al crecimiento del mercado.

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