基因治疗市场规模、份额和 COVID-19 影响分析，按应用（肿瘤学、神经学等）、按载体类型（病毒和非病毒）、按分销渠道（医院、诊所等）和区域预测, 2020-2027

2019年全球基因治疗市场规模为36.1亿美元，预计到2027年将达到356.7亿美元，预测期内复合年增长率为33.6%。由于 CRISPR-Cas9 和 car-t 基础基因编辑技术的进步，预计该市场将以 33.6% 的复合年增长率大幅增长。基因疗法为患有罕见的无法治愈的遗传性疾病的个体带来了希望。 

该技术主要基于通过病毒或非病毒载体将功能基因注射到患者体内，以纠正患者体内有缺陷、无功能或缺失的基因。基因编辑可以在体细胞或生殖系细胞中进行。 disc该技术的全面发展为治疗癌症和脊髓性肌萎缩症（SMA）等无法治疗的慢性疾病的新方法铺平了道路。这种疗法在很大程度上被称为单剂量疗法，因为它有助于从 DNA 源头纠正疾病。

COVID-19 大流行影响这一领域的研究

根据多方消息来源，冠状病毒大流行并未对基因治疗药物的销售造成重大影响。然而，主要影响体现在该领域正在进行的研究中。美国FDA组织和先进治疗办公室主任Wilson Brayan表示，基因疗法中新药的应用并没有增加。然而，他表示，由于大流行，官员们正在优先考虑与冠状病毒相关的 disc 审查和批准。这可能会影响向美国食品和药物管理局 (FDA) 提交的基因疗法新药研究申请的反应。美国FDA官员还提到，disc正在研究细胞疗法来治愈冠状病毒，但治疗的成功率仍不得而知。

最新趋势

索取免费样品 了解有关此报告的更多信息.

转向先进治疗方案来治愈慢性病是一个突出趋势

发达国家正在利用先进的慢性病治疗方案。因此，它导致这种治疗方法的采用从具有严重副作用和长期影响的传统治疗方案（例如化疗）的转变。人们还转向采用病毒载体，为此类疗法的开发提供高免疫原性和较低毒性。

驱动因素

肿瘤和神经系统疾病患病率上升，推动市场增长

在世界范围内，罕见遗传性疾病在人群中的患病率不断增加。根据国家罕见病组织 (NORD) 的数据，美国每年脊髓性肌萎缩症的发病率为万分之一。该领域的技术进步促进了以前认为无法治疗的疾病的治疗。另一方面，癌症是全球最流行的疾病之一。 

根据世界卫生组织 (WHO) 和 Globocan 最近的估计，全球五年癌症总患病率约为 4300 万。这种基因疗法有助于预防某些 type 癌症患者，这些患者很容易通过上一代遗传的基因突变患上这种疾病。

增加在研产品正在推动市场增长

该领域不断增加的研究和创新预计将对市场产生巨大影响。美国食品和药物管理局 (FDA) 预计到 2020 年将收到超过 200 份该疗法的申请type。北美约有 208 家公司在该市场开展业务。 

根据再生医学联盟的数据，截至 2018 年，全球约有 259 个候选药物处于 I 期临床试验中。最高比例的研究是在肿瘤学应用中进行的。此外，此类药物最近的产品批准预计将促进市场的增长。例如，2018 年 6 月，Spark Therapeutics 的 LUXTURNA 获得 FDA 批准，用于治疗 RPE65 介导的遗传性视网膜疾病。

限制因素

治疗方法成本高昂，预计会抑制市场增长

尽管 SMA 和癌症等慢性疾病的患病率不断增加，但治疗方法仍然极其昂贵。该方法主要被宣传为单剂量治疗方案，可逆转患者体内的遗传功能障碍。据诺华公司称，单剂量的 Kymriah 治疗癌症药物的售价高达 475,000 美元。该药在日本的售价为 306,000 美元。

这种昂贵疗法的高成本也导致一些保险公司不愿报销这种治疗方法。这些因素可能会在很大程度上影响未来几年基因治疗市场的增长。

细分

按应用分析

了解我们的报告如何帮助您简化业务, 与分析师交谈

由于药物昂贵，神经科领域将占据最高市场份额

根据应用，市场包括肿瘤学、神经学等。神经病学领域在 2019 年占据了最高的基因治疗市场份额，原因是该药物成本高昂，加上患有脊髓性肌萎缩症的神经病学患者更多地采用治疗type。

然而，由于越来越多的市场参与者致力于开发针对不同 type 癌症的治疗和治愈方法，肿瘤学领域预计在预测期内将以显着的复合年增长率增长。处于临床和临床前阶段的管道产品数量增多将促进该领域未来几年的增长。

通过向量type分析

由于治疗方法的不断发展，病毒载体细分市场在 2019 年占据市场主导地位

该治疗市场按载体分为病毒载体和非病毒载体。病毒载体领域在 2019 年占据市场主导地位。根据 ClinicalTrials.gov 的分析，大约 58% 正在开发的基因疗法正在利用病毒载体。最常用的病毒载体是腺相关病毒（AAD），因为它具有低免疫原性、安全性和长期瞬时表达。与病毒载体片段相比，包括细菌载体和质粒 DNA 在内的非病毒载体片段在未来几年的增长速度预计会较慢。

按分销渠道分析

治疗方法可及性的提高推动医院复合年增长率更高

就分销渠道而言，基因治疗市场分为医院、诊所等。预计在预测期内，医院部门将在市场中占据最高份额。主导地位是由于此类设施中治疗方法的高可用性和可及性。预计该细分市场在预测期内将保持其在市场上的主导地位。由于提供癌症和神经系统疾病先进疗法的独立诊所数量不断增加，预计诊所业务也将出现增长。

区域见解

2019年美国的市场规模为21.6亿美元。该国的主导地位归因于慢性病的高患病率以及对治疗罕见疾病的先进疗法的接受程度不断提高。有利的指导方针和报销政策也将有助于该国的市场增长。这种治疗方法在一些发展中国家尚未合法化，因此主要市场参与者正专注于在美国市场推出产品。

同样，欧洲也非常接受无法治疗的疾病的先进治疗方案。这些领域的更多研究经费将推动该地区的市场增长。例如，根据再生医学联盟的数据，该地区有 100 多家公司参与该市场。另一方面，亚太地区的市场收入份额明显较低。造成这种情况的主要原因是由于成本高昂，这种治疗方法的采用率较低type。印度等发展中国家正在制定在该国营销和发布此类产品的指南。

主要行业参与者

市场正在整合，只有少数玩家提供这种治疗type

该市场由诺华 (Novartis AG)、安进 (Amgen)、葛兰素史克 (GSK) 和 Spark Therapeutics 等参与者进行整合。目前全世界批准用于治疗遗传性疾病的药物只有大约 14 种。这导致了这些关键参与者在市场上的主导地位。然而，其他主要制药公司的多个候选药物正处于临床和临床前阶段，尚未获得监管机构的批准。

主要公司简介：

• 诺华公司
• Spark 治疗公司
• 百健
• 吉利德科学公司
• 安进公司
• 爵士制药公司
• Sarepta 疗法
• 葛兰素史克公司
• 其他杰出玩家     

主要行业发展：

• 2021 年 6 月 –Biogen Inc. 宣布其 timrepigene emparvovec (BIIB111/AAV2-REP1) 的 3 期 STAR 研究取得积极结果，这是一种用于治疗无脉络膜血症的研究性基因疗法。< /里>
• 2021 年 2 月 –Spark Therapeutics 宣布，作为与庞贝病相关的国际基因治疗临床试验的一部分，第一位研究参与者已在美国地区接受给药。
• 2020 年 12 月 –Jazz Pharmaceuticals plc。他们的合作伙伴 PharmaMar 宣布了 Zepzelca 联合多柔比星治疗小细胞肺癌患者的 ATLANTIS 3 期研究取得积极结果。

报告覆盖范围

##@##

基因治疗市场研究报告对市场进行了详细分析，重点关注领先公司、产品type以及产品的领先应用等关键方面。除此之外，该报告还提供了对基因治疗市场趋势的见解，并重点介绍了关键的行业发展。除了上述因素外，该报告还涵盖了近年来促进先进市场增长的几个因素。

获得对市场的广泛洞察, 定制请求

报告范围和细分