镰状细胞病治疗市场规模、份额和 COVID-19 影响分析，按治疗方式分类 [骨髓移植、输血、药物治疗{羟基脲和品牌产品（Endari、Adakveo、Oxbryta、Zynteglo、PYRUKYND (Mitapivat)、CTX001、Inclacumab） 、MGTA-145、Vamifeport (VIT-2763)、ALXN1820、FT-4202 和 GBT021601)}]，按最终用户 [医院、专科诊所等] 和区域预测，2023-2030 年

2022 年镰状细胞病治疗市场规模为 22.5 亿美元，预计将从 2023 年的 27.3 亿美元增长到 2030 年的 98.4 亿美元，2023-2030 年复合年增长率为 20.1%。

镰状细胞病 (SCD) 是一种遗传性疾病，可引起疾病，例如血红蛋白镰状细胞病、血红蛋白 SS 病、镰状细胞性贫血以及其他导致红细胞变形的疾病。这会导致细胞过早死亡，造成血液短缺，也会抑制血液流动，造成阻塞。治疗过程包括输血、药物和骨髓移植。

全球镰状细胞病治疗市场的增长归因于 SCD 患病率的增加、对该疾病的认识不断提高以及主要参与者越来越关注推出镰状细胞病治疗的新有效药物。

• 2022 年 2 月，Agios Pharmaceuticals, Inc. 宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 批准其产品 PYRUKYND (mitapivat) 用于治疗患有丙酮酸激酶 (PK) 缺乏症的成人溶血性贫血，这是一种罕见的衰弱性贫血，终身溶血性贫血。

新冠肺炎 (COVID-19) 影响

疫情期间骨髓捐赠减少和捐赠者稀缺阻碍了市场增长        

由于 2019 年至 2020 年品牌药物治疗药物的商业化，COVID-19 的爆发对市场的药物治疗领域没有影响。

• 例如，2020 年 6 月，Emmaus Medical, Inc. 获得了以色列卫生部的营销批准，可在以色列商业分销和销售 Endari。此外，公司药物治疗业务2020年较2019年增长100.1%。

然而，由于针对 COVID-19 治疗的医疗保健解决方案的重新分配，2020 年输血和骨髓移植领域的增长较上年有所下降。此外，由于选择镰状细胞病治疗的人数减少，市场受到负面影响。

• 例如，根据美国国家罕见病组织 (NORD) 2020 年发布的 COVID-19 社区调查报告的数据，美国 772 名患有罕见疾病的参与者中，约 74.0% 曾接受过医疗预约取消是为了减少人与人之间的接触并控制病毒的传播。

此外，市场在 COVID-19 爆发后经历了显着增长。这是由于镰状细胞病治疗药物的销量增加。

• 例如，诺华的 Adakveo 2022 年净销售额为 1.86 亿美元，较 2020 年增长 77.1%。

最新趋势

越来越多的基因疗法采用促进了有效 SCD 治疗的开发

基因疗法已成为治疗各种慢性疾病的终极疗法。就遗传性疾病而言，基因治疗是一场针对疾病根源的革命。随着纠正基因突变治疗疾病的研究不断增多，市场参与者已将研发重点转向基因治疗。

• 例如，2018 年 2 月，David Williams 与波士顿儿童医院合作启动了一项临床研究，以确定施用编码靶向 γ 球蛋白的小发夹 (sh) RNA 的慢病毒基因转移载体的可行性和安全性严重 SCD 患者中的基因阻遏蛋白 BCL11A。该研究目前正处于第一阶段试验，预计将于 2024 年 4 月完成。

同样，CRISPR Therapeutics 和 Vertex Pharmaceuticals 一直在进行 CRISPR-Cas9 基因编辑疗法 CTX001 的临床试验。目前正处于3期临床，预计将于2024年10月完成。CTX001的积极临床研究表明，该候选药物上市后可成为重磅药物。由于这个因素，全球市场预计在未来几年将出现增长。

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镰状细胞疾病治疗市场增长因素

该疾病的患病率不断上升，且严重程度较高，从而增加了对有效治疗程序的需求

在全球范围内，数百万人受到镰状细胞病的影响。镰状细胞病的日益流行正在推动市场扩张。

• 例如，根据美国疾病控制与预防中心 (CDC) 的数据，2022 年 5 月，SCD 影响了近 10 万美国人。

患有镰状细胞病的青少年和成人经常会经历称为血管闭塞危机 (VOC) 的极端后果。由于突发的急性disc舒适情况，患者对紧急医疗护理的需求不断增加，这正在推动市场扩张。

• 根据美国国家生物技术信息中心 (NCBI) 2021 年的研究，患有这种疾病的患者每年可能会接触到多达 18 种 VOC。

主要市场参与者越来越重视引入药物来降低这些疾病的严重程度，这正在支持市场扩张。

• 例如，2019 年 11 月，美国食品药品监督管理局 (FDA) 加快了辉瑞 Oxbryta 的批准速度，该药物适用于患有镰状细胞病的成年患者和 12 岁及以上儿童。 2021 年，FDA 批准扩大药物在美国 4 岁及以上患者的使用范围   

SCD 的患病率不断上升，以及疾病治疗产品在减少 VOC 机会方面的功效，正在增加其在患者中的采用率。

新型治疗解决方案的出现有助于市场增长

此前，SCD 治疗仅包括骨髓移植和输血。镰状细胞病发病率的不断上升以及人们对其认识的提高促进了有效治疗程序的采用。

主要参与者更加注重推出治疗这种疾病的新产品并满足患者的需求。

• 例如，2017 年，FDA 批准了 Emmaus Life Sciences 的药物 Endari 用于治疗 5 岁及以上镰状细胞病患者。在此之前，人们对开发该疾病治疗方法的创新关注有限，因为 Endari 是几十年来第一个获得批准的品牌药物。

Endari 推出后，市场上又出现了一些公司推出新产品，包括 Oxbryta（Global Blood Therapeutics）、Adakveo（诺华）、Zynteglo（bluebird bio, Inc.）和 PYRUKYND（Agios Pharmaceuticals, Inc.）公司）。

此外，通过提供快速的产品审批，FDA 和欧洲药品管理局 (EMA) 也发挥了重要作用。 FDA 快速批准治疗严重疾病的药物，以满足未满足的医疗需求。

• 2019 年 11 月，即法律规定的机构行动时间前三个月，Global Blood Therapeutics（辉瑞公司）报告称，FDA 已批准 Oxbryta。

SCD 的日益流行和预期的新药推出预计将在预测期内促进市场增长。

限制因素

新兴国家缺乏 SCD 治疗方案，限制了市场增长

镰状细胞病治疗的药物疗法包括羟基脲和一些品牌药物。羟基脲被认为是疾病治疗的一线药物，并受到许多医疗保健专业人士的推荐。然而，全球发展中国家缺乏治疗方案是一个突出的制约因素。

• 根据美国血液学会的数据，在撒哈拉以南非洲地区，每年有近 30 万名婴儿出生时患有 SCD。尽管羟基脲已被纳入世界卫生组织儿童基本药物标准清单，但该地区仍然无法获得。此外，这种药物在非洲被认为太贵。

此外，用于 SCD 治疗的输血还取决于捐献者的可用性。尽管可以获取捐赠者，但仍有可能进行不适当的筛查，从而导致输血传播感染的增加。

非洲国家的公共和私人资金不足以改善该疾病患者所需的医疗设施和护理。

此外，加上新兴经济体人口对该疾病缺乏认识，可能会限制预测期内全球市场的增长。 

细分

按治疗方式分析

输血领域以其中风管理治疗方式的效率为后盾

从治疗方式来看，市场分为输血、骨髓移植和药物治疗。药物治疗领域分为品牌产品和羟基脲。

输血领域在 2022 年产生了最高的收入，预计在预测期内复合年增长率将停滞不前。输血是控制中风最有效的治疗方法，中风是 SCD 的严重症状之一。 SCD患者中风发作次数的增加增加了输血治疗的需求。这个因素导致了该细分市场的主导地位。

此外，药物治疗领域预计在预测期内将以最快的复合年增长率增长。该细分市场的高增长率归因于新品牌药物治疗药物的推出以及政府加大对这些药物早期推出的举措。此外，目前市场上可用的治疗方案有限也是该细分市场在预测期内增长的原因。美国、印度等国家的政府通过孤儿药、快速通道和优先审查等资助和指定来支持镰状细胞病治疗的研究活动。这些因素预计将加速新标记药物治疗药物的推出，并为药物治疗领域提供重要动力。

• 例如，在印度，2023 年联邦预算中引入了国家镰状细胞性贫血消除计划，重点解决镰状细胞病等重大健康问题，特别是该国部落人口的健康问题。

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按最终用户分析

由于患者到医院就诊的比例不断上升，医院细分市场占据主导地位

根据最终用户，市场分为医院、专科诊所等。

到 2022 年，医院细分市场在全球镰状细胞病治疗市场中占有重要份额。该细分市场的巨大份额归因于 SCD 患病率的增加以及镰状细胞病治疗住院人数的增加。

• 根据世界卫生组织的数据，全球约有 20-2500 万人患有这种疾病。此外，到 2050 年，患者数量预计将增加 30%，从而促进医院部门的增长。

预计专科诊所领域在预测期内将以显着的复合年增长率增长。该细分市场的增长归因于提供镰状细胞病治疗和护理的专科诊所数量不断增加。

区域见解

美国到 2022 年，该国市场的份额将达到 64%。该国市场的主导地位归因于更容易获得 SCD 治疗、潜在的候选药物、政府的大力支持以及为改善该疾病的治疗而不断加强的合作。< /p>

• 2019 年 12 月，Global Blood Therapeutics, Inc. 宣布与 Syros Pharmaceuticals Inc. 开展研究合作，开发 SCD 和 β-地中海贫血的新型疗法并将其商业化。

欧洲在 2022 年占据了重要的市场份额，预计在预测期内将出现可观的增长。欧洲市场的增长归因于有利的报销政策、疾病患病率的增加以及市场参与者越来越重视在该地区扩展其产品。

• 根据欧洲药品管理局的数据，2019 年，欧洲经济区 (EEA) 约有万分之一的人患有该疾病。

预计世界其他地区的市场在预计几年内将以显着的复合年增长率扩张。该地区的市场扩张是由中东和非洲、地中海地区和南美洲最高的 SCD 发病率以及可支配收入的增加推动的。此外，人们对 SCD 的认识不断提高以及品牌药物的强大产品线预计也将推动该地区的市场增长。

主要行业参与者

镰状细胞病治疗药物销售强劲的公司将在竞争中占据主导地位

Global Blood Therapeutics Inc.（辉瑞公司）、诺华公司和 Emmaus Medical, Inc. 是市场上的主要参与者，并在 2022 年占据了相当大的全球市场份额。

由于 Oxbryta 用于 SCD 治疗的强劲销售，Global Blood Therapeutics Inc.（辉瑞公司）在 2022 年占据了重要的市场份额。

• 例如，Oxbryta 2021 年的收入为 1.95 亿美元，销售额较上年增长 57.5%。

同样，由于诺华公司越来越注重与多个政府组织的合作关系，因此在 2022 年占据了相当大的市场份额。这种伙伴关系可能使该公司能够解决患者群体未满足的需求。此外，该公司对扩大其产品在全球范围内的供应的重视也是其在市场中占据重要地位的原因。

• 2020 年 6 月，诺华公司宣布将非洲镰状细胞病项目扩展到东非，并与乌干达和坦桑尼亚卫生部签署了两份新的谅解备忘录。该计划旨在改善和延长撒哈拉以南非洲地区 SCD 患者的生命。

此外，由于中风等 SCD 并发症的增加，输血部门也产生了可观的收入，而这些并发症可以通过输血治疗来预防。

镰状细胞疾病治疗市场主要公司名单：

• 百时美施贵宝公司（美国）
• Addmedica（法国）
• 诺华公司（瑞士）
• Global Blood Therapeutics, Inc.（辉瑞公司）（美国）
• Emmaus Medical, Inc.（美国）
• 蓝鸟生物公司（美国）
• Agios Pharmaceuticals, Inc.（美国）

主要行业发展：

• 2023 年 3 月- AddMedica 与 Abacus Medicine Pharma Services 合作，在比利时、荷兰和卢森堡分销 Siklos（羟基脲）。该疗法适用于 2 岁及以上的患者。
• 2022 年 8 月- 为了帮助快速获得 ZYNTEGLO，包括基于结果的先进合同产品和全面的患者支持计划，bluebird bio Inc. 发布了其美国商业基础设施的详细信息。
• 2021 年 11 月 –Emmaus Life Sciences, Inc. 宣布与 UpScript IP Holdings, LLC 建立合作伙伴关系。 (UpScript)，为患者提供远程医疗解决方案，扩大 Endari 的使用范围。 
• 2020 年 10 月 – 诺华公司 (Novartis AG) 宣布 Adakveo 获得欧盟委员会 (EC) 批准，用于预防 16 岁及以上镰状细胞病患者复发性血管闭塞危象 (VOC)。
• 2020 年 9 月 – 为了在科威特、卡塔尔、巴林、沙特阿拉伯、阿曼和阿拉伯联合酋长国分发 Oxbryta，Global Blood Therapeutics, Inc. 与 Biopharma-MEA 签订了独家协议。

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市场研究报告提供了详细的竞争格局。它包括镰状细胞病的流行以及合作伙伴关系、合并和收购等关键行业发展。此外，它还重点关注市场上新产品发布等关键点。此外，该报告还涵盖了镰状细胞病治疗主要参与者的不同细分市场和公司概况的区域分析，包括每家公司的业务概况、财务数据和 SWOT 分析。此外，该报告还包括市场趋势以及 COVID-19 对市场的影响。该报告包含有助于市场增长的定量和定性见解。

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