孤儿药市场规模、份额和行业分析，按治疗领域（肿瘤学、血液学、神经学、内分泌学、心血管、呼吸、免疫治疗、传染病等）、按药物类型（生物制剂和非生物制剂）、按分销渠道（医院药房、零售药房、在线药房等）和区域预测，2024-2032 年

2023年全球孤儿药市场规模为1704.9亿美元。预计该市场将从2024年的1891.7亿美元增长到2032年的4685.8亿美元，预测期内复合年增长率为12.0%。

孤儿药是制药行业出于经济原因而开发的，但也是为了满足公共卫生需求。这些药物被开发用于治疗患有严重疾病的患者，而这些疾病迄今为止还没有治疗方法，或者至少没有令人满意的治疗方法。例如，Orphanet 在 2023 年发表的一篇文章指出，目前全球尚无治疗方法的罕见疾病数量估计在 4,000 至 5,000 种之间。此外，据报道，欧洲有 25 至 3000 万人受到这些罕见疾病的影响。

根据欧洲罕见病组织的说法，孤儿药是为了诊断、预防和治疗罕见疾病而生产的。由于新的癌症相关疾病的出现，肿瘤治疗领域在全球市场中占有相当高的份额。此外，FDA 批准一系列与癌症相关的孤儿药物预计将在预测期内增加这些药物的商业化，特别是在肿瘤治疗领域。由于免疫调节剂可以调节或增强免疫系统，因此市场将因对免疫调节剂的更高需求而增长。发达国家和新兴国家传染病患病率的上升以及药品价格的上涨预计将刺激对免疫调节剂的需求，从而促进预测期内全球孤儿药市场的增长。

由于监管审批的增加，COVID-19 大流行对市场增长产生了积极影响。 2021年，市场持续增长主要得益于市场参与者研发活动的恢复。由于主要参与者针对不同适应症推出了各种候选产品，预计这种增长在预测期内将持续。这些趋势表明市场有望在预测期内稳定增长。

孤儿药市场趋势

推出强有力的产品来推动市场增长

全球市场的突出趋势之一是针对这些疾病适应症的强劲产品推出。在全球范围内，患有罕见疾病的患者正在寻求有效且有效的治疗方法。不断增加的研发计划和患者团体对有效治疗的日益倡导正在推动更新、更有效的产品的推出。这些趋势导致了几种重磅药物的开发和销售，用于治疗许多 type 癌症、免疫疾病和其他罕见疾病。

• 根据 Evaluate Pharma 发布的 2022 年孤儿药报告，预计到 2026 年，十大孤儿药重磅药物的价值将在 30 亿美元至 130 亿美元之间。此外，估计强生公司 40%强生的药品销售将来自孤儿药，特别是血癌药物，例如 Imbruvica 和 Darzalex，预计到 2026 年价值将超过 230 亿美元。有助于促进这些药物的采用，预计将有助于预测期内全球市场的增长。

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孤儿药市场增长因素

增加研发计划以推动市场增长

全球市场普遍存在的关键驱动因素之一是知名企业不断增加研发投资以开发新产品。随着人们对罕见疾病的认识和理解不断增强，一些关键的临床阶段生物制药公司和成熟的市场参与者正在为处于临床试验各个阶段的孤儿药创造强大的候选药物。越来越多地涉足罕见疾病治疗是因为与传统药物组合相比，在罕见疾病中很可能出现重大药物突破，从而开发出重磅药物。

• 2021 年，超过一半的 FDA 药物评价与研究中心 (CDER) 批准的药物被指定为孤儿药，并且生物制品评价与研究中心 (CBER) 批准了两种 CAR-T 细胞疗法。

同样，一些国家的政府机构正在采取举措来促进研究和倡议活动。预计这些因素将在预测期内推动市场增长。

• 2023年10月，印度政府推出了“印度医药医疗技术领域研发与创新国家政策”和“促进医药医疗技术领域研究与创新计划（PRIP）”。他们专注于促进印度制药和医疗技术领域的研究、开发和创新。该政策的重点是罕见病、基因治疗、孤儿药和精准医疗。

另一个强有力的推动因素是，与罕见疾病相比，制药公司需要进行更大规模的结果研究，以获得糖尿病和冠状动脉疾病 (CAD) 等疾病的传统疗法的监管批准。预计这一因素将在预测期内推动市场增长。

罕见病患者数量的增长正在推动市场发展

全球罕见疾病患者人数一直在增长。如此庞大的患者库增加了对合适治疗方案的需求。这种情况也增强了罕见疾病治疗的强有力的研发计划和产品发布。这些因素预计将对全球市场产生重大积极影响。

• 例如，根据《欧洲新闻》2023 年发表的一篇文章，欧洲有 5,000 至 8,000 种罕见疾病，影响着该地区近 3000 万人和全球 3 亿人的日常生活。这造成了相当大的患者群体，其临床需求明显未得到满足，其性质极其严重。因此，罕见病患者数量的增加以及主要和新兴市场参与者越来越多地参与复杂有效产品的开发预计将推动市场增长。

限制因素

孤儿药的高成本限制了其采用

尽管全球越来越关注罕见疾病治疗药物的开发和营销，但某些限制限制了全球市场的增长。关键的限制因素之一是这些药物的高成本。

• 根据《今日美国》2023 年发表的一篇新闻文章，Zolgensma 是一种被批准用于治疗脊髓性肌萎缩症的一次性药物，是美国市场上价格最高的药物之一。这些药物耗资约 225 万美元，已在全球治疗了 3,000 多名患者。

在发展中国家，药物可能无法得到充分报销，从而大大增加了患者的自付费用。这给患者带来了治疗成本负担，从而导致这些产品的采用受到限制。这种情况限制了市场的增长。

孤儿药市场细分分析

按治疗领域分析

由于药品监管审批的严格，肿瘤学领域将占据主导地位

根据治疗领域，市场分为肿瘤学、血液学、神经学、内分泌学、心血管、呼吸、免疫治疗、传染病等。

到 2023 年，肿瘤学领域在孤儿药市场份额中占据主导地位。这种主导地位是由于主要参与者的产品开发管线中存在多种肿瘤药物，以及大量致力于治疗各种疾病的孤儿药。癌症。例如，2022 年 2 月，CTI BioPharma 的 Pacritinib 药物获得美国 FDA 批准，用于治疗成人骨髓纤维化患者，这是一种罕见的骨癌，影响美国超过 21,000 名患者

由于大量新产品的推出和监管部门批准数量的增加，预计血液学领域将成为第二大主导领域。由于多发性硬化症等慢性疾病产品的积极发展，神经病学领域预计也将出现相对强劲的复合年增长率。

然而，内分泌、呼吸和心血管领域预计在预测期内复合年增长率较低。由于 Keytruda 等可靠产品的存在以及研究计划的增加，免疫治疗领域预计将出现强劲的复合年增长率。

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按药物 type 分析

生物制品细分市场因强大的产品供应而占据主导地位

根据药物type，市场分为生物制剂和非生物制剂。

由于生物制剂产品种类繁多，生物制剂领域在 2023 年占据全球市场份额。据美国食品和药物管理局 (FDA) 估计，自 1983 年以来，该组织的孤儿产品开发办公室 (OOPD) 已开发并销售了 600 多种治疗罕见疾病的药物和生物制品。非生物制品部分占全球市场份额较低，复合年增长率也相对较低。

按分销渠道分析

医院药房的高可达性导致了细分市场的主导地位

根据分销渠道，市场分为医院药房、零售药房、网上药房等。

预计医院药房部门在预测期内将占据最大的市场份额。该细分市场占据主导地位的主要原因是，大量药物必须由经过培训的医疗保健专业人员在医院静脉注射。预计零售药房领域在预测期内的复合年增长率相对较低。

由于消费者购买药品更加方便，在线药房领域预计将实现较高的复合年增长率。此外，在 COVID-19 大流行期间，由于越来越多的消费者转向在线药店购买这些药物，在线药店实现了强劲增长。

区域见解

就地区而言，全球市场分为北美、欧洲、亚太地区和世界其他地区。

North America Orphan Drugs Market Size, 2023 (USD Billion)

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在北美，2023 年市场规模为 919.7 亿美元。北美的主导地位归因于孤儿药的巨额支出、庞大的患者群体以及关键市场参与者的存在，从而导致了复杂和先进的药物的发展。创新产品。

• 例如，根据遗传和罕见疾病 (GARD) 信息中心的数据，美国有超过 10,000 种已知的罕见疾病，影响着美国大约十分之一的人，即 3000 万人。这个因素，再加上美国有利的报销政策是北美在全球市场上占据主导地位的原因。
• 2023 年 12 月，BioVersys AG 获得美国食品和药物管理局授予的 alpibectir (BVL-GSK098) 和乙硫异烟胺固定剂量组合的孤儿药称号 (ODD)。用于治疗结核病 (TB)。

由于该地区患者人数不断增加以及复杂的罕见疾病疗法的广泛采用，预计欧洲市场将出现强劲的复合年增长率。由于医疗保健支出的增加和对罕见疾病的高度认识，预计亚太地区的市场将出现最高的增长。世界其他地区包括拉丁美洲、中东和非洲，由于这些药物在这些地区的渗透率较低，这些地区在全球市场中所占的份额较低。

孤儿药市场主要公司名单

百时美施贵宝公司和罗氏有限公司的强大投资组合推动市场增长

由于存在大量主要市场参与者及其多样化的产品开发渠道，该市场本质上竞争激烈。目前，百时美施贵宝公司和罗氏公司在市场上占据主导地位，预计到2023年将在全球市场中占据重要份额。这主要是由于这两家公司肿瘤相关药物的强劲销售和产品组合。公司。

然而，该行业正在涌现一些关键参与者，例如 Biogen Inc. 和 BioMarin Pharmaceutical Inc.，它们拥有针对各种罕见疾病的创新产品线。其他知名企业包括安进 (Amgen)、亚力兄 (Alexion)、诺华 (Novartis)、阿斯利康 (AstraZeneca)、第一三共有限公司 (DAIICHI SANKYO COMPANY LIMITED) 和 Agios Pharmaceuticals，它们在全球新药市场上也占有重要地位。

主要公司简介：

• 安进公司（美国）
• 拜耳股份公司（德国）
• F.霍夫曼拉罗氏有限公司（瑞士）
• Alexion Pharmaceuticals Inc.（美国）
• 诺和诺德 A/S（丹麦）
• 诺华公司（瑞士）
• 百时美施贵宝公司（美国）
• 阿斯利康（英国）
• 第一三协株式会社（日本）
• 葛兰素史克公司（英国）

主要行业发展：

• 2024 年 2 月 – Rapid Commercialization Partners (RCP) 与 Orphan Now 合作，帮助开发孤儿药的公司加快上市时间，并更有效地为世界各地的患者提供治疗。
• 2023 年 2 月 – GSK plc 的 Benlysta (belimumab) 获得美国食品和药物管理局 (FDA) 孤儿药资格 (ODD)。它是一种 B 细胞抑制单克隆抗体，用于治疗系统性硬化症。 GSK 计划于 2023 年上半年启动贝利尤单抗治疗系统性硬化症相关间质性肺疾病（SSc-ILD）的 II/III 期试验。
• 2022 年 12 月 – 安进公司 (Amgen Inc.) 宣布决定以 278 亿美元收购 Horizo​​n Therapeutics Plc 及其孤儿药产品组合。
• 2022 年 11 月 – 阿斯利康 (AstraZeneca) 旗下专注于罕见疾病的集团 Alexion 收购了领先的基因组医学公司 LogicBio Therapeutics, Inc.。此次收购旨在加速 Alexion 在基因组医学领域的发展，同时治疗罕见疾病。
• 2022 年 3 月 –Marinus Pharmaceuticals 的 Ztalmy（加奈索酮）获得美国 FDA 批准，该药物可治疗与罕见的细胞周期蛋白依赖性激酶样 5 (CDKL5) 缺乏症 (CDD) 相关的癫痫发作，适用于两岁以下患者岁及以上。
• 2022 年 2 月 – Adalvo 与 SK Pharma 合作创建 Arphio。它是一个专门致力于孤儿药和罕见病药物的新商业实体。
• 2021 年 8 月 – 美国 FDA 接受了 Agios Pharmaceuticals, Inc. 的 mitapivat 新药申请，用于治疗成人丙酮酸激酶 (PK) 缺乏症。
• 2021 年 5 月 –美国 FDA 授予 BCMA CAR-T 细胞疗法优先审评资格，该疗法是传奇生物科技公司用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的研究疗法。

报告覆盖范围

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全球研究报告对市场进行了详细分析，重点关注2019年主要国家主要罕见病患病情况、新药管线审查、技术发展以及主要国家医疗保健支出等关键方面。 ，该报告提供了对最新市场趋势的见解，并重点介绍了关键的行业发展。除了上述因素外，报告还涵盖了近年来推动市场增长的几个因素。

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报告范围和细分

属性	详细信息
学习期限	2019-2032
基准年	2023
预计年份	2024
预测期	2024-2032
历史时期	2019-2022
增长率	2024 年至 2032 年复合年增长率为 12.0%
单位	价值（十亿美元）
细分	通过治疗type 肿瘤学 血液学 神经病学 内分泌学 心血管 呼吸系统 免疫治疗 传染病 其他
	按药物type 生物制品 非生物制品
	按分销渠道 医院药房 零售药店 网上药店 其他
	按地区 北美（按疗法 type、按药物 type、按分销渠道、按国家/地区） 美国 加拿大 欧洲（按疗法 type、按药物 type、按分销渠道、按国家/次区域） 英国 德国 法国 意大利 西班牙 斯堪的纳维亚半岛 欧洲其他地区 亚太地区（按疗法 type、按药物 type、按分销渠道、按国家/次区域） 日本 中国 印度 澳大利亚 东南亚 亚太地区其他地区 世界其他地区（按治疗 type、按药物 type、按分销渠道）