Tamanho do mercado de tratamento da doença falciforme, participação e análise de impacto do COVID-19, por modalidade de tratamento [transplante de medula óssea, transfusão de sangue, farmacoterapia {hidroxiureia e produtos de marca (Endari, Adakveo, Oxbryta, Zynteglo, PYRUKYND (Mitapivat), CTX001, Inclacumab , MGTA-145, Vamifeport (VIT-2763), ALXN1820, FT-4202 e GBT021601)}], por usuário final [hospitais, clínicas especializadas e outros] e previsão regional, 2023-2030

O tamanho do mercado de tratamento da doença falciforme foi avaliado em US$ 2,25 bilhões em 2022 e deve crescer de US$ 2,73 bilhões em 2023 para US$ 9,84 bilhões até 2030, exibindo um CAGR de 20,1% durante 2023-2030.

A doença falciforme (DF) é um distúrbio hereditário que causa doenças, como a doença falciforme da hemoglobina, a doença da hemoglobina SS, a anemia falciforme e outras que causam deformação dos glóbulos vermelhos. Isso leva à morte precoce das células, causando escassez de sangue, e também inibe o fluxo sanguíneo, causando bloqueio. O procedimento de tratamento inclui transfusões de sangue, medicamentos e transplantes de medula óssea.

O crescimento global do mercado de tratamento da doença falciforme é atribuído à crescente prevalência da doença falciforme, à crescente conscientização sobre a doença e ao aumento do foco dos principais players no lançamento de novos medicamentos eficazes para o tratamento da doença falciforme.

• Em fevereiro de 2022, a Agios Pharmaceuticals, Inc. anunciou a aprovação da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para seu produto PYRUKYND (mitapivat) para o tratamento de anemia hemolítica em adultos com deficiência de piruvato quinase (PK), um medicamento hemolítico raro, debilitante e vitalício. anemia.

IMPACTO DA COVID-19

Diminuição das doações de medula óssea e escassez de doadores prejudicaram o crescimento do mercado em meio à pandemia          

O surto de COVID-19 não teve impacto no segmento de farmacoterapia do mercado devido à comercialização de medicamentos de tratamento farmacêutico de marca de 2019-2020.

• Por exemplo, em junho de 2020, a Emmaus Medical, Inc. recebeu aprovação de comercialização do Ministério da Saúde de Israel para a distribuição comercial e venda de Endari em Israel. Além disso, o segmento de farmacoterapia da empresa registrou um crescimento de 100,1% em 2020 em relação a 2019.

No entanto, os segmentos de transfusão de sangue e transplante de medula óssea registaram um declínio no crescimento em 2020 em comparação com o ano anterior devido à realocação de soluções de cuidados de saúde para o tratamento da COVID-19. Além disso, como o número de pessoas que optam pelo tratamento da doença falciforme foi reduzido, o mercado foi afetado negativamente.

• Por exemplo, de acordo com os dados do Relatório de Pesquisa Comunitária COVID-19 feito pela Organização Nacional para Doenças Raras (NORD) publicado em 2020, cerca de 74,0% dos 772 participantes nos EUA que sofrem de uma doença rara tiveram consultas médicas canceladas para reduzir contato pessoa a pessoa e para controlar a propagação do vírus.

Além disso, o mercado experimentou um crescimento significativo após o surto de COVID-19. Isso se deveu ao aumento nas vendas de medicamentos para tratamento da doença falciforme.

• Por exemplo, Adakveo da Novartis gerou vendas líquidas de 186,0 milhões de dólares em 2022, registando um crescimento de 77,1% em relação a 2020.

ÚLTIMAS TENDÊNCIAS

O aumento da adoção da terapia genética reforçou o desenvolvimento de tratamentos eficazes para a doença falciforme 

A terapia genética emergiu como a cura definitiva para várias doenças crônicas. No caso de doenças hereditárias, terapia genética é uma revolução que visa a causa raiz de uma doença. Com o aumento da pesquisa sobre a correção de mutações genéticas para o tratamento da doença, os participantes do mercado mudaram seu foco de P&D para a terapia genética.

• Por exemplo, em fevereiro de 2018, David Williams, em colaboração com o Boston Children's Hospital, iniciou um estudo clínico para determinar a viabilidade e segurança da administração de um vetor de transferência de genes lentiviral que codifica um pequeno RNA em gancho (sh) direcionado ao repressor do gene γ-globina, BCL11A, em pacientes com DF grave. O estudo está atualmente na fase 1 do estudo e deverá ser concluído em abril de 2024.

Da mesma forma, CRISPR Therapeutics e Vertex Pharmaceuticals têm conduzido ensaios clínicos na terapia editada pelo gene CRISPR-Cas9 CTX001. Atualmente está na fase clínica 3 e estima-se que seja concluído em outubro de 2024. Estudos clínicos positivos no CTX001 sugerem que o candidato ao pipeline pode se tornar um medicamento de grande sucesso quando for lançado no mercado. Devido a esse fator, espera-se que o mercado global testemunhe um crescimento nos próximos anos.

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FATORES DE CRESCIMENTO DO MERCADO DE TRATAMENTO DA DOENÇA FALCIFORME

Aumento da prevalência juntamente com alta gravidade relacionada à doença para aumentar a demanda por procedimentos de tratamento eficazes

Globalmente, milhões de pessoas são afetadas pela doença falciforme. A crescente prevalência da doença falciforme está impulsionando a expansão do mercado.

• Por exemplo, em maio de 2022, a doença falciforme afetou quase 100.000 americanos, de acordo com os Centros de Controle e Prevenção de Doenças (CDC).

Jovens e adultos com doença falciforme frequentemente experimentam a consequência extrema conhecida como Crise Vaso-oclusiva (COV). A crescente necessidade de atendimento médico de emergência entre os pacientes devido a casos repentinos de desconforto agudo está impulsionando a expansão do mercado.

• De acordo com o estudo de pesquisa do Centro Nacional de Informações sobre Biotecnologia (NCBI) em 2021, os pacientes que sofrem da doença podem encontrar até 18 COVs anualmente.

A crescente ênfase na introdução de medicamentos para diminuir a gravidade destas doenças pelos principais intervenientes no mercado está a apoiar a expansão do mercado.

• Por exemplo, em Novembro de 2019, a Food and Drug Administration (FDA) acelerou a aprovação do Oxbryta da Pfizer, indicado para pacientes adultos com doença falciforme e crianças com 12 anos ou mais. Em 2021, o FDA aprovou a expansão do uso de medicamentos para pacientes com 4 anos ou mais nos EUA.   

A crescente prevalência de MSC e a eficácia dos produtos para o tratamento da doença na redução das chances de COVs estão aumentando sua adoção entre os pacientes.

Advento de novas soluções de tratamento para contribuir para o crescimento do mercado

Anteriormente, apenas o transplante de medula óssea e a transfusão de sangue eram incluídos no manejo da DF. A crescente incidência da doença falciforme e a crescente conscientização sobre ela impulsionaram a adoção de procedimentos de tratamento eficientes.

Grandes players aumentaram o foco no lançamento de novos produtos para o tratamento desta doença e para atender às demandas dos pacientes.

• Por exemplo, em 2017, a FDA aprovou o medicamento Endari da Emmaus Life Sciences para pacientes com doença falciforme com cinco anos ou mais. Até então, o foco na inovação para o desenvolvimento de um tratamento para a doença era limitado, já que o Endari foi o primeiro medicamento de marca aprovado em décadas.

Após o lançamento do Endari, mais algumas empresas surgiram no mercado com lançamentos de novos produtos, incluindo Oxbryta (Global Blood Therapeutics), Adakveo (Novartis), Zynteglo (bluebird bio, Inc.) e PYRUKYND (Agios Pharmaceuticals, Inc.) .

Além disso, ao oferecer aprovações rápidas de produtos, a FDA e a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) também desempenham um papel importante. A FDA concede aprovação rápida a medicamentos para doenças graves para atender a uma necessidade médica não atendida.

• Em novembro de 2019, três meses antes do prazo legalmente exigido para a ação da agência, a Global Blood Therapeutics (Pfizer Inc.) informou que o FDA havia aprovado o Oxbryta.

Prevê-se que a crescente prevalência da SCD e as esperadas introduções de novos medicamentos promovam o crescimento do mercado durante o período de previsão.

FATORES DE RESTRIÇÃO

Falta de opções de tratamento de SCD em países emergentes para limitar o crescimento do mercado

A farmacoterapia do tratamento da doença falciforme consiste em hidroxiureia e alguns medicamentos de marca. A hidroxiureia é considerada a primeira linha no tratamento de doenças e é recomendada por muitos profissionais de saúde. No entanto, a falta de disponibilidade de opções de tratamento nos países em desenvolvimento em todo o mundo destaca-se como um factor restritivo.

• De acordo com a Sociedade Americana de Hematologia, na região da África Subsaariana, quase 300 mil bebês nascem com DF todos os anos. Apesar da inclusão da hidroxiureia na Lista Modelo de Medicamentos Essenciais para Crianças da OMS, esta continua indisponível na região. Além disso, o medicamento é considerado demasiado caro em África.

Além disso, as transfusões de sangue para o manejo da DF também dependem da disponibilidade do doador. Existem possibilidades de rastreio inadequado, levando ao aumento de infecções transmitidas por transfusões de sangue, mesmo que os dadores estejam acessíveis.

O financiamento público e privado nos países africanos é insuficiente para melhorar as instalações de saúde e os cuidados necessários aos pacientes que sofrem da doença.

Além disso, combinado com a falta de consciência sobre a doença entre a população nas economias emergentes pode limitar o crescimento do mercado global durante o período de previsão.  

SEGMENTAÇÃO

Por análise de modalidade de tratamento

Segmento de transfusão de sangue liderado por sua eficiência na modalidade de tratamento para tratamento de AVC

O mercado é dividido em transfusão de sangue, transplante de medula óssea e farmacoterapia, em termos de modalidade de tratamento. O segmento de farmacoterapia é segregado em produtos de marca e hidroxiureia.

O segmento de transfusão de sangue gerou a maior receita em 2022 e deverá crescer a um CAGR estagnado durante o período de previsão. A transfusão de sangue é o método de tratamento mais eficiente para o manejo do AVC, que é um dos sintomas graves da DF. O número crescente de episódios de AVC entre pacientes com DF aumentou a demanda por tratamento de transfusão de sangue. Esse fator é responsável pelo domínio do segmento.

Além disso, espera-se que o segmento de farmacoterapia cresça no CAGR mais rápido durante o período de previsão. A alta taxa de crescimento do segmento se deve ao lançamento de novos medicamentos farmacoterapêuticos de marca e ao aumento das iniciativas governamentais no lançamento antecipado desses medicamentos. Além disso, as limitadas opções de tratamento atualmente disponíveis no mercado também são responsáveis ​​pelo crescimento do segmento no período de previsão. O governo de países como os EUA, a Índia e outros apoia actividades de investigação para o tratamento da doença falciforme através de financiamento e designações como medicamentos órfãos , fast track e revisão de prioridades, entre outros. Espera-se que estes fatores acelerem a introdução de novos medicamentos farmacoterapêuticos rotulados e proporcionem um impulso significativo ao segmento de farmacoterapia.

• Por exemplo, na Índia, o Programa Nacional de Eliminação da Anemia Falciforme introduzido no Orçamento da União para 2023, centrou-se na abordagem de problemas de saúde significativos, como a doença falciforme, especificamente na população tribal do país.

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Por análise do usuário final

Segmento de hospitais dominado devido à crescente prevalência de pacientes que visitam hospitais 

Com base no usuário final, o mercado é segmentado em hospitais, clínicas especializadas, entre outros.

O segmento de hospitais detinha uma participação significativa no mercado global de tratamento da doença falciforme em 2022. A grande parte do segmento é atribuída à crescente prevalência da doença falciforme e ao aumento do número de internações hospitalares para tratamento da doença falciforme.

• Segundo a OMS, cerca de 20 a 25 milhões de pessoas vivem com a doença em todo o mundo. Além disso, prevê-se que o número de pacientes aumente 30% até 2050, facilitando assim o crescimento do segmento hospitalar.

Estima-se que o segmento de clínicas especializadas cresça a um CAGR significativo durante o período de previsão. O crescimento deste segmento é atribuído ao crescente número de clínicas especializadas que oferecem tratamento e cuidados para a doença falciforme.

INFORMAÇÕES REGIONAIS

Os EUA dominaram o mercado global com uma participação de 64% em 2022. O domínio do mercado no país é atribuído ao melhor acesso ao tratamento da SCD, aos potenciais candidatos ao pipeline, ao forte apoio governamental e ao aumento das colaborações para melhorar o tratamento da doença.

• Em dezembro de 2019, a Global Blood Therapeutics, Inc. anunciou uma colaboração de pesquisa com a Syros Pharmaceuticals Inc.

A Europa foi responsável por uma participação de mercado significativa em 2022 e deverá testemunhar um crescimento considerável durante o período de previsão. O crescimento do mercado na Europa é atribuído a políticas de reembolso favoráveis, ao aumento da prevalência da doença e ao aumento da ênfase dos participantes do mercado na expansão de suas ofertas na região.

• Segundo os dados da Agência Europeia de Medicamentos, em 2019, cerca de 1 em cada 10 mil pessoas vivia com a doença no Espaço Económico Europeu (EEE).

Espera-se que o mercado no resto do mundo se expanda a um CAGR significativo nos anos projetados. A expansão do mercado na região é impulsionada pela maior incidência de SCD no Médio Oriente e África, nas regiões mediterrânicas e na América do Sul e pelo aumento do rendimento disponível. Além disso, espera-se também que a crescente conscientização sobre a SCD e o forte pipeline de medicamentos de marca alimentem o crescimento do mercado na região.

PRINCIPAIS ATORES DA INDÚSTRIA

Empresas com fortes vendas de tratamento para doença falciforme dominarão a concorrência

(Pfizer Inc.), Novartis AG e Emmaus Medical, Inc. são os players proeminentes no mercado e capturaram uma participação de mercado global considerável em 2022.

(Pfizer Inc.) foi responsável por uma participação de mercado significativa em 2022 devido às fortes vendas da empresa de Oxbryta para tratamento de SCD.

• Por exemplo, a Oxbryta gerou uma receita de 195,0 milhões de dólares em 2021, registando um aumento de 57,5% nas suas vendas em relação ao ano anterior.

Da mesma forma, a Novartis AG detinha uma participação considerável do mercado em 2022 devido ao foco crescente em parcerias com diversas organizações governamentais. Esta parceria pode permitir que a empresa atenda às necessidades não atendidas da população de pacientes. Além disso, a ênfase da empresa na expansão da disponibilidade do seu produto globalmente também é responsável pela sua posição significativa no mercado.

• Em Junho de 2020, a Novartis AG anunciou a expansão do programa Africano da Doença Falciforme para a África Oriental com dois novos memorandos de entendimento com os Ministérios da Saúde do Uganda e da Tanzânia. O programa visa melhorar e prolongar a vida das pessoas com doença falciforme na África Subsaariana.

Além disso, o segmento de transfusão de sangue também gerou receitas significativas devido ao aumento das complicações da doença falciforme, como o acidente vascular cerebral, que pode ser prevenido através da terapia de transfusão de sangue.

LISTA DAS PRINCIPAIS EMPRESAS NO MERCADO TRATAMENTO DA DOENÇA FALCIFORME:

• Empresa Bristol-Myers Squibb (EUA)


• Adicionarmedica (França)


• Novartis AG (Suíça)


• Global Blood Therapeutics, Inc. (Pfizer Inc.) (EUA)


• (EUA)


• pássaro azul bio Inc. (NÓS.)


• Agios Farmacêutica, Inc. (NÓS.)

PRINCIPAIS DESENVOLVIMENTOS DA INDÚSTRIA:

• Março de 2023 - A AddMedica fez parceria com a Abacus Medicine Pharma Services para a distribuição de Siklos (hidroxiureia) na Bélgica, Holanda e Luxemburgo. A terapia é indicada para pacientes com idade igual ou superior a 2 anos.


• Agosto de 2022 - Para auxiliar no acesso rápido ao ZYNTEGLO, incluindo uma oferta de contrato avançada baseada em resultados e um programa abrangente de suporte ao paciente, a bluebird bio Inc. divulgou detalhes de sua infraestrutura comercial nos EUA.


• Novembro de 2021 – Emmaus Life Sciences, Inc. anunciou sua parceria com UpScript IP Holdings, LLC. (UpScript), para oferecer telessaúde soluções para os pacientes, ampliando o acesso ao Endari. 


• Outubro de 2020 – A Novartis AG anunciou a aprovação do Adakveo pela Comissão Europeia (CE) para prevenir crises vaso-oclusivas (COV) recorrentes em pacientes com doença falciforme com 16 anos ou mais.


• Setembro de 2020 – Para dispensar Oxbryta no Kuwait, Catar, Bahrein, Arábia Saudita, Omã e Emirados Árabes Unidos, a Global Blood Therapeutics, Inc. fez um acordo exclusivo com a Biopharma-MEA.

COBERTURA DO RELATÓRIO

An Infographic Representation of Sickle Cell Disease Treatment Market

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O relatório de pesquisa de mercado fornece um cenário competitivo detalhado. Inclui a prevalência da doença falciforme e os principais desenvolvimentos da indústria, como parcerias, fusões e aquisições. Além disso, foca em pontos-chave como lançamentos de novos produtos no mercado. Além disso, o relatório abrange análises regionais de diferentes segmentos e perfis de empresas dos principais intervenientes no tratamento da doença falciforme, incluindo visão geral dos negócios, dados financeiros e análise SWOT para cada empresa. Além disso, o relatório inclui tendências de mercado e o impacto do COVID-19 no mercado. O relatório consiste em insights quantitativos e qualitativos que contribuem para o crescimento do mercado.

Escopo e segmentação do relatório